Buonasera, ho sentito parlare di un nuovo farmaco, della casa farmaceutica Pharmaxis, il suo nome è Bronchitol, ha superato la fase III e so che potrebbe già essere richiesto dai centri. E’ possibile avere maggiori informazioni sul farmaco e sulla sua utilità in fc? grazie
Il bronchitol è il nome commerciale di un farmaco candidato ad entrare nell’armamentario terapeutico della fibrosi cistica: il mannitolo. Si tratta di una molecola ben nota della famiglia degli alcool-zuccheri e impiegato per vari usi in passato. Di questo farmaco abbiamo dato ampie notizie sia nella risposta del 07.12.06 (Mannitolo: un alcool-zucchero per fluidificare le secrezioni) sia nella recensione relativa ai risultati di uno studio di fase II condotto su pazienti FC (“Progressi di Ricerca” 15.12.08: Inalazione di mannitolo polvere per fluidificare le secrezioni bronchiali). Il mannitolo inalato ha la proprietà di trattenere acqua e pertanto può contribuire a idratare e fluidificare i secreti bronchiali, analogamente alla soluzione salina ipertonica.
E’ stato concluso anche uno studio di fase III sempre su malati FC: l’arruolamento dei pazienti è finito nell’agosto 2008, ma ancora non conosciamo i risultati di quello studio. Informazioni ufficiose ci dicono comunque che il farmaco, inalato sotto forma di polvere tramite un inalatore manuale, induce mediamente un certo miglioramento della funzione respiratoria, anche se qualche effetto broncoirritante può limitarne l’impiego in pazienti che abbiano una broncoirritabilità di fondo. Un secondo studio di fase III è iniziato nel settembre 2008 ed è ancora in corso. Pertanto il farmaco non è ancora stato approvato dalle autorità competenti e quindi non è in commercio. Attualmente viene concesso per singoli casi dalla ditta Pharmaxis solo in Australia ed esclusivamente su base “compassionevole”.
