Considerato il percorso burocratico fatto finora dal farmaco Trikafta (ultimo scoglio la pubblicazione sulla G.U. della Repubblica Italiana, della classificazione in fascia Cnn da parte dell’Aifa) e considerati i casi previsti dalla stessa Aifa per l’accesso precoce a un farmaco quali:
1. Legge 648/1996 e Fondo AIFA che prevedono il rimborso del farmaco, rispettivamente, da parte del Servizio Sanitario Nazionale e da parte di AIFA.
2. L’uso compassionevole che prevede la fornitura diretta e gratuita da parte del produttore del medicinale.
3. L’uso non ripetitivo di terapie avanzate che prevede la preparazione del farmaco direttamente da una cell factory e il centro clinico richiedente si fa carico delle relative spese.
4. Infine, è possibile accedere al trattamento con un medicinale regolarmente in commercio ma per una indicazione diversa da quella per cui è stato autorizzato (Legge 94/98 art.3, comma 2 – ex Legge Di Bella), anche in presenza di alternative terapeutiche regolarmente autorizzate. In questo caso la terapia è però a carico del paziente o a carico dell’azienda sanitaria in caso di ricovero. Per un paziente che non rientra nella fornitura del farmaco per uso compassionevole, è possibile implementare, in questa fase, qualche altra azione?
All’elenco preciso proposto da chi ci ha interpellato occorre aggiungere la Legge n. 326 del 2003. Questa prevede la costituzione di un Fondo Nazionale AIFA per l’impiego di farmaci orfani per il trattamento di malattie rare e di farmaci che rappresentano una speranza di terapia, in attesa della commercializzazione, per particolari e gravi patologie. Questo fondo è costituito dal 50% del contributo che le aziende farmaceutiche versano annualmente ad AIFA. Tale contributo è corrispondente al 5% delle spese annuali per attività di promozione che le aziende farmaceutiche destinano ai medici. Il restante 50% del Fondo è destinato in parte anche a finanziare progetti di ricerca. Per chi volesse esaminare gli elementi essenziali dei provvedimenti legislativi che consentono un accesso precoce ai farmaci consigliamo di consultare il sito web di AIFA: aifa.gov.it.
Crediamo che le strade indicate, con l’eccezione dell’uso ex-compassionevole (DM 08.05.2003 e 07.09.2017), trovino degli evidenti ostacoli, poichè il farmaco Kaftrio ha ottenuto in novembre l’Autorizzazione all’Immissione in Commercio (AIC) ed è stato collocato in fascia C(nn) (Determina AIFA 118/2020, pubblicata su GU n. 281 dell’11/11/2020), dove “nn” significa “non negoziato”. Questa collocazione è temporanea perchè nelle prossime settimane il Comitato Tecnico-Scientifico di AIFA deve pronunciarsi sul profilo di efficacia e sicurezza del farmaco e sull’eventuale sua innovatività e il Comitato Prezzi e Rimborsi di AIFA deve contrattare con l’azienda il costo del farmaco perchè sia a carico completo del Servizio Sanitario Nazionale (SSN). Tutto ciò è ben illustrato nel comunicato congiunto della Lega Italiana Fibrosi Cistica (LIFC), della Società Italiana Fibrosi Cistica (SIFC) e della Fondazione Ricerca Fibrosi Cistica (FFC) del 15/11/2020, a cui rimandiamo (1). Lo stesso comunicato afferma che le tre organizzazioni sono confidenti che si arrivi entro i primi mesi dell’anno alla prescrivibilità del farmaco a carico del SSN.
Il programma per ottenere il farmaco per uso cosiddetto “ex-compassionevole”, avviato nel giugno 2019 è tuttora attivo: esso è destinato solo a quelle persone con malattia avanzata, che possono beneficiare del farmaco. Questo programma è gestito e finanziato per il costo del farmaco da Vertex Pharmaceuticals. I Centri FC possono far richiesta a Vertex e al proprio Comitato Etico di poter ottenere il farmaco per l’uso ex-compassionevole in uno o più dei loro pazienti in cura.
Per concludere, ci sembra di dover rassicurare il nostro interlocutore che la prescrivibilità di Kaftrio, con spesa a carico del SSN, anche se poco prevedibile con esattezza, non è lontana.
