Avendo letto quanto riportato nei vostri precedenti documenti (rispettivamente i progressi Azione sinergica di correttori di nuova generazione per la cura della fibrosi cistica e Sinergia tra correttori che ricostruiscono la struttura nativa della proteina CFTR), anche alla luce di quanto riportato nella scheda del progetto FFC Task Force for Cystic Fibrosis – fase preclinica, vorrei avere alcuni chiarimenti che potessero meglio spiegare gli sviluppi di ricerca e la futura commercializzazione di possibili nuovi farmaci. Mi spiego meglio: nel primo documento citato, si parla infatti dei nuovi correttori di ultima generazione VX-445 e VX-659 che, associati rispettivamente a tezacaftor e ivacaftor, avrebbero dato risultati incoraggianti (la così definita tripla combinazione). Nel secondo invece, sempre facendo riferimento alla combinazione di più correttori, viene indicato uno studio canadese-francese e americano che ha riguardato anch’esso la ricerca di combinazioni tra più correttori associati fra loro per ripristinare la funzionalità della proteina. In ultimo, il progetto di ricerca TFCF che, sebbene ancora nella fase preclinica, sembrerebbe aver individuato nel composto ARN 23765 un valido candidato per diventare un farmaco efficace. Vorrei capire, quindi, come interagiscono tra loro questi studi, se hanno degli obiettivi in comune o se invece si tratta di sperimentazioni che seguono ognuna un proprio percorso indipendente dalle altre e se in un futuro potranno essere prese in considerazione alternativamente o se invece solo quello il cui risultato sarà considerato il più efficace potrà divenire la terapia elettiva per la cura della FC. Grazie.
L’obiettivo comune di questi studi è trovare una terapia farmacologica per la più comune mutazione F508del. Nel caso delle sperimentazioni cliniche in corso con le associazioni Vertex (VX-445 o VX-659 + tezacaftor+ ivacaftor), la ricerca è rivolta a soggetti con F508del/F508del e anche F508del accompagnata a mutazione con funzione minima. Nel caso della sperimentazione preclinica in corso con ARN23765 (Progetto FFC Task Force for Cystic Fibrosis) il target sono soggetti con F508de/F508del. Sono studi che procedono indipendenti, però i ricercatori condividono le conoscenze sempre nuove che vengono fatte circolare attraverso le pubblicazioni scientifiche, i convegni, i rapporti personali e altro: in questo senso si può dire che vi è sinergia di ricerca.
La realtà è comunque complessa e per districarsi sono importanti alcuni concetti:
– per il trattamento delle mutazioni CFTR, il futuro è nell’associazione di farmaci, non in un singolo farmaco;
– non ci sarà una sola associazione efficace universalmente su tutte le mutazioni, ma varie associazioni di farmaci efficaci su varie combinazioni di mutazioni (che rappresentano il genotipo individuale del malato);
– è bene che ci siano varie associazioni di farmaci disponibili anche per uno stesso genotipo, perché la competizione sottrae il mercato al monopolio commerciale di una sola industria farmaceutica e può contribuire a contenere il prezzo dei farmaci.
