Salve, vorrei chiedere il vostro parere circa l’opportunità di effettuare una gravidanza o sottoporsi alla PMA e prelievo degli spermatozoi durante l’assunzione dei nuovi farmaci correttori e potenziatori. So, tramite persone che hanno partecipato al trial di Ataluren, che da protocollo ciò era vietato, e bisognava attendere un periodo di wash-out di 2 mesi per poter procedere alla PMA, dato che il farmaco influisce sulla trascrizione. Lo stesso vale anche per Kalydeco e gli altri farmaci della Vertex? Grazie.
Per rispondere siamo andati a controllare quali siano i criteri d’inclusione ed esclusione descritti nei trial rispettivamente con Ataluren, Kalydeco (VX770) e Lumacaftor (VX809.)
Il sito www.clinicaltrials.org dice che possono essere inclusi nei trial con Ataluren i soggetti (maschi e femmine) sessualmente attivi purché accettino di astenersi da rapporti sessuali liberi per un periodo di 4 settimane successive alla somministrazione del farmaco. Questo è appunto il periodo in cui si suppone che l’organismo smaltisca completamente il farmaco, in modo che nel periodo successivo non ci sia da aspettarsi più alcun effetto sulle cellule riproduttive (ovociti e spermatozoi). Questa raccomandazione implica naturalmente che anche durante il trial stesso vengano adottati metodi di contraccezione, sia di barriera (preservativo) che medici (pillola estro-progestinica). Inoltre sono escluse dai trial con Ataluren le donne con una gravidanza in corso o che stanno allattando.
Per quanto riguarda i trial con VX-770 (Kalydeco) e VX-809 (Lumacaftor) c’è il criterio di esclusione che riguarda le donne con gravidanza in corso o con bambino piccolo da allattare. Ma non c’è riportato niente per quanto riguarda l’attività sessuale e la necessità di usare contraccettivi né durante il trial né alla sua conclusione. Questo lascia intendere che quel poco che si sa sui meccanismi d’azione di Ataluren, Kalydeco e Lumacaftor, sia comunque sufficiente per capire che sono diversi e che solo Ataluren potrebbe avere effetti dannosi su spermatozoi e ovociti, le cellule della riproduzione in cui avvengono i meccanismi fondamentali della divisione /duplicazione e ricombinazione del DNA per la formazione dello zigote, la cellula base da cui si svilupperà l’embrione. Invece per tutti i tre farmaci vale il criterio di escludere donne con gravidanza in corso, perché non sappiamo a livello fetale come il farmaco possa essere assorbito e quali effetti possa avere sugli organi in formazione. Non sappiamo se passi nel latte materno e quindi in quale concentrazione possa essere assorbito dall’intestino dei lattanti, di qui l’esclusione dai trial di donne che allattano.
