Buongiorno, alla luce dei nuovi avanzamenti della ricerca, nello specifico le nuove terapie derivanti dai modulatori di nuova generazione e quant’altro, si è detto che l’età dei soggetti che ne potranno usufruire va dai 12 anni in su. Dunque, vorrei sapere: i bambini come il mio, che ha due anni e mezzo, affetti da FC già con mutazioni F508del e l’altra con funzione minima, per poter usufruire di questi farmaci dovranno arrivare a tale età, oppure ci saranno nuovi trial con target di età inferiori rispetto a quelli già in studio? Grazie come sempre per la disponibilità e la cortesia.
La nuova associazione VX-445+Tezacaftor+ Ivacaftor, quando approvata da FDA ed EMA, entrerà in commercio per il trattamento di soggetti affetti da FC con mutazione F508del in doppia copia o F508del e mutazione con funzione minima, tutti a partire dai 12 anni di età. Molto probabilmente in seguito verranno realizzati trials clinici in bambini di minore età, prima nella fascia dai 6 ai 12 anni e poi dai 2 ai 6. Così è successo per gli altri modulatori, in tempi molto veloci – 2 anni -. D’altro canto la sperimentazione è indispensabile, perché in particolare i bambini hanno caratteristiche di metabolizzazione dei farmaci diverse da quelle dell’adolescente e dell’adulto, quindi vanno studiati, a seconda dell’età, il dosaggio, la biodisponibilità, gli eventuali effetti collaterali del nuovo composto. Utile sull’argomento la lettura della risposta pubblicata nel sito (1).
