Salve, affascinato dall’innovazione dei vaccini a mRNA sviluppati contro il Sars-CoV-2, chiedo se questo approccio potrebbe essere impiegato per far produrre all’organismo proprio la nostra proteina mancante? Oppure far sviluppare anticorpi specifici contro pseudomonas o altri batteri multiresistenti? Una task force con queste applicazioni potrebbe risolvere una miriade di problemi. Mi scuso per l’estrema banalizzazione di una tecnologia che è tutt’altro che banale, ma si rimane affascinati, per quanto non addetti ai lavori, di quanto è stato capace il mondo scientifico unito. Grazie.
In effetti, il successo dei vaccini anti Covid-19 ha messo in luce il potenziale delle tecnologie a mRNA per il trattamento anche di altre malattie. Ricordiamo che mRNA è la molecola fondamentale che porta il messaggio del DNA dal nucleo al citoplasma della cellula e lo traduce nella sintesi di una proteina.
Gli scienziati lavorano sulle terapie a mRNA già da diversi anni. Per la fibrosi cistica, segnaliamo uno studio dell’azienda americana Arcturus Therapeutics per inserire le istruzioni per costruire la proteina CFTR normale nelle cellule polmonari di soggetti con FC. Perciò, questa potenziale terapia sarebbe indipendente dal tipo di mutazioni CFTR del soggetto. L’RNA verrebbe somministrato per aerosol; i risultati della fase preclinica sono incoraggianti e la ricerca sta proseguendo il suo percorso di sperimentazione.
Per quanto promettenti, le tecnologie a mRNA hanno diversi ostacoli scientifici e normativi da superare che riguardano, per esempio, la stabilità e l’espressione dell’mRNA introdotto. Inoltre l’mRNA deve raggiungere le cellule bersaglio e, in alcuni casi, superare diverse barriere corporee; infine, per CFTR, va ricostruita la proteina nella sua interezza e non solo parte di essa.
Le sfide da affrontare sono anche maggiori per le infezioni batteriche da Pseudomonas: questi batteri usano più percorsi per causare l’infezione e le frequenti variazioni del suo genoma rendono difficile la selezione dei bersagli da attaccare. I tentativi fatti in passato per produrre vaccini anti Pseudomonas non hanno avuto successo perché riuscivano a bloccare solo uno o due di questi percorsi, cioè una o due proteine del batterio, e la risposta immunitaria scatenata non era sufficiente a combattere l’infezione. Ne abbiamo parlato qui e qui.
Perciò, nonostante gli intensi sforzi della ricerca, attualmente non esiste sul mercato alcun vaccino in grado di combattere questo agente patogeno. Gli scienziati stanno studiando un approccio variegato (in gergo si dice multi-antigene), che però attualmente è limitato da questioni di sicurezza e tollerabilità.
