Come posso partecipare in Italia alla sperimentazione di ELX-02 che hanno esteso a chi, con mutazione stop, assume anche Kalydeco? Grazie.
Per partecipare alle sperimentazioni cliniche sui farmaci conviene innanzitutto esprimere il proprio interesse ai medici di riferimento, in questo caso quelli del proprio Centro regionale.
Per quanto riguarda la sperimentazione del composto ELX-02, a noi risultano in corso due studi di fase 2, uno che arruolerà 8 pazienti e il secondo che arruolerà 16 pazienti: lo scopo principale di questi studi, che sono in aperto (cioè in cui sia i medici che i partecipanti conoscono il trattamento somministrato), è di identificare la dose più efficace e con meno effetti collaterali del farmaco (qui per un approfondimento).
Entrambi gli studi prevedono di includere adulti con almeno una mutazione G542X e una mutazione di classe I o II sul secondo allele, esclusa la mutazione F508del, ed esamineranno soprattutto i livelli del farmaco nel sangue (farmacocinetica).
Queste informazioni si possono trovare sul sito dove vengono registrati i progetti di ricerca (clinicaltrials.gov): i due che riguardano ELX-02 sono indicati con le sigle NCT04135495 e NCT 04126473. Anche il sito web della casa farmaceutica Eloxx Pharmaceuticals, che sta sperimentando il farmaco, riporta notizie solo dei due trial di fase 2 già citati, che sono realizzati negli Stati Uniti, in Germania, Australia e Israele.
Non ci risultano altri trial clinici che stiano reclutando persone con FC per la sperimentazione di ELX-02; non è escluso che vi siano altri progetti sottoposti a revisione presso il Clinical Trial Network europeo.
