Prima domanda
Buongiorno, visto anche lo studio uscito sulla miglior efficacia di Kaftrio rispetto agli altri modulatori su mutazione gating o a funzione residua, quanto serve all’AIFA per autorizzare il suo utilizzo a F508del+anyone? Le associazioni non possono spingere perché venga approvato al più presto? Noi intanto peggioriamo…
Martina
Seconda domanda
Salve, a che punto è l’approvazione AIFA di Kaftrio per tutte le mutazioni accompagnate a F508del? Tutto tace. Nei vari gruppi social si parla di fine anno per quelle mutazioni che erano state validate, per esempio le mutazioni residue, da EMA ad aprile. Sapete dare una risposta ai numerosi ragazzi che sono ancora in attesa per un farmaco già approvato in Europa?
Francesco
I tempi per arrivare alla prescrivibilità di Kaftrio per le persone con fibrosi cistica di età uguale o superiore ai 12 anni, che hanno una mutazione F508del e qualsiasi altra mutazione sul secondo allele, dipendono dal percorso che coinvolge prima EMA e poi AIFA e dal coinvolgimento dei diversi organismi delle due agenzie. Si tratta di tempi tecnici, la cui tempistica è poco prevedibile con esattezza. Nel caso della precedente autorizzazione di Kaftrio, l’intervallo intercorso tra delibera dell’EMA (agosto 2020) e quella dell’AIFA (luglio 2021) è stato di circa 1 anno.
Come per la precedente immissione in commercio di Kaftrio, non mancherà l’azione congiunta di pressing sulle istituzioni italiane da parte di LIFC, SIFC e FFC Ricerca.
L’allargamento dell’indicazione di Kaftrio interesserà circa un migliaio di persone con FC di età uguale o superiore ai 12 anni. Certamente AIFA ha già considerato questa possibilità come anche quella di una futura riduzione della fascia di età a comprendere tutti coloro che hanno un’età superiore ai 6 anni. Con la recente approvazione allargata di una serie di farmaci modulatori della proteina CFTR, AIFA ha già assunto delle decisioni rilevanti, con un forte impegno di spesa per il SSN, dimostrando di considerare le necessità terapeutiche delle persone italiane con fibrosi cistica.
Occorre inoltre considerare che, tenuto conto delle ultime approvazioni di AIFA del 5/7/21, a coloro che hanno una mutazione di gating può essere già prescritto Kalydeco a partire da un’età di 12 mesi. Inoltre, a coloro che hanno una mutazione F508del e una tra le seguenti mutazioni a funzione residua, P67L, R117C, L206W, R352Q, A455E, D579G, 711+3A>G, S945L, S977F, R1070W, D1152H, 2789+5g>A, 3272-26A>G, 3849+10kbC>T, può essere già prescritto Symkevi, in associazione con Kalydeco, a partire da un’età uguale o superiore ai 12 anni.
