Siamo i genitori di una bambina malata di fibrosi cistica seguita presso il Policlinico Umberto I di Roma. Il genotipo di nostra figlia è composto, oltre che dalla F508del, da una mutazione rarissima denominata 328del538.
Scriviamo la presente per esprimere tutto il nostro stupore e la nostra delusione nell’aver appreso, dopo la pubblicazione in Gazzetta Ufficiale dello scorso 5 luglio che l’Aifa ha approvato la rimborsabilità di Kaftrio, oltre agli omozigoti F508del, alle sole mutazioni con funzione minima.
La parola stupore non è scelta a caso.
Il comunicato n. 652 dell’AIFA del 25 giugno anticipava a proposito di Kaftrio che i “farmaci saranno disponibili, a totale carico del SSN, per tutti i pazienti che rientrano nelle indicazioni approvate dall’EMA, dopo la pubblicazione in Gazzetta Ufficiale, prevista entro il 3 luglio”.
Ci chiediamo sulla base di quali criteri siano state escluse le mutazioni rare e quelle a funzione residua quando già oggi nel foglio illustrativo del suddetto farmaco viene chiarito al punto “1. Cos’è Kaftrio e a cosa serve” che questo “è destinato a pazienti di età pari e superiore a 12 anni affetti da FC, con almeno una mutazione F508del”.
La domanda è però solo retorica, come genitori non ci aspettiamo nessuna risposta perché nessuna risposta può essere accolta.
Ci viene chiesto tempo, pazienza. Le famiglie e i malati di fibrosi cistica non hanno tempo né pazienza perché tutto il tempo è impiegato in terapie giornaliere, nell’ordinare farmaci, nel programmare la propria vita scandendo al minuto ogni momento della giornata per conciliare tempi di vita, di lavoro, di terapia. Non abbiamo pazienza perché l’abbiamo esaurita nelle notti insonni di tosse, nei ricoveri di minimo 2 settimane, nel rincorre l’antibiotico giusto che, forse, ci aiuta a superare l’ennesima riacutizzazione, nell’aderenza alle cure.
Non ci vergogniamo a respingere al mittente qualunque spiegazione.
L’esclusione di una parte dei pazienti dall’eleggibilità dell’unico farmaco efficace nel trattare il difetto di base della malattia è inaccettabile, è una mancanza di rispetto, non ha alcun senso dal punto di vista scientifico e rappresenta una violazione del diritto alla salute.
Siamo lieti di aver saputo che le intenzioni di Aifa siano quelle di seguire le indicazioni di EMA, le intenzioni per noi sono ben poca cosa se non sono seguite dai fatti: oggi il farmaco per mia figlia esiste e le è stato negato.
Avevamo riposto la nostra totale fiducia nel lavoro delle associazioni ma questa fiducia è stata tradita, al momento nostra figlia e con lei molti altri sono orfani di cura.
L’attesa è stata tanta e non ci sono risposte che possano lenire la delusione di alcuni.
Comprendiamo il senso di stupore e la contrarietà di chi ci scrive. Possiamo solo dire che l’autorizzazione e la disponibilità in commercio dei farmaci è un percorso fatto da tante tappe, ciascuna delle quali necessita dei suoi tempi. Capiamo che per chi aspetta i tempi non sono mai abbastanza brevi ma siamo fiduciosi che l’obiettivo finale sarà raggiunto in misura rispettosa di ciò che la malattia impone.
FFC assieme a LIFC e SIFC continuano a monitorare le decisioni di AIFA, che puntano all’estensione della rimborsabilità di Kaftrio a chi ha la mutazione F508del su un allele e una qualsiasi altra mutazione sul secondo allele. Si va anche verso l’allargamento delle fasce di età, comprendendo quella tra i 6 e gli 11 anni. Il recente accordo tra AIFA e l’azienda produttrice del farmaco è arrivato in tempi relativamente brevi rispetto alla media europea e confidiamo che ciò inneschi un’accelerazione nel percorso di estensione d’uso di Kaftrio.
