Buongiorno, volevo sapere se ci sono novità in merito al percorso di approvazione del farmaco Trikafta. Capisco che il momento di emergenza che stiamo vivendo può aver messo in secondo piano altre cose, ma mi sembra che non ci siano più notizie in merito (ad esempio l’interrogazione parlamentare fatta qualche mese fa ha avuto risposte?). Inoltre mi chiedevo se in Italia c’è la possibilità di rientrare in sperimentazioni del farmaco in questione. Visti i risultati sorprendenti su chi già lo sta assumendo, non avere risposte certe è sempre più difficile. Grazie mille per l’attenzione e per il vostro impegno.
Comprendiamo pienamente che il ritardo dell’autorizzazione al commercio e all’uso di Trikafta in Europa susciti ansia e perplessità in chi attende di poter usare quel farmaco. Sappiamo che l’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) si è impegnata (già prima dell’emergenza Covid-19) a decidere sull’autorizzazione verso la fine del 2020: le ragioni di questo rinvio non sono note, ma sembra trattarsi di importanti verifiche sul composto, richieste all’azienda produttrice, che necessitano di tempi significativi. Tutte le associazioni europee di malati e familiari FC hanno fatto sollecitazioni a vario livello. Non sappiamo quale esito abbia avuto l’interrogazione parlamentare dell’On.le Binetti fatta alcuni mesi fa, prima della pandemia. Ma abbiamo dubbi che l’Agenzia Italiana per i Farmaci (AIFA) possa avere influenza sull’iter dell’Agenzia Europea, che peraltro è notoriamente un Ente molto serio. Non pensiamo che su questi tempi abbia rilevanza la situazione emergenziale Covid-19, anche se questa certamente sta caricando di nuovi impegni le agenzie regolatorie per i farmaci.
Circa la possibilità di entrare in sperimentazioni cliniche occorre tenere stretto contatto con il centro FC di riferimento, che potrà dare tempestive informazioni al momento in cui si avranno precise notizie. Al momento sappiamo che è stato programmato dall’azienda Vertex uno studio clinico randomizzato e controllato di fase 3 per valutare efficacia e sicurezza di Trikafta nei soggetti FC di età compresa tra i 6 e gli 11 anni (come si sa, attualmente negli USA il farmaco è autorizzato solo per soggetti di 12 o più anni), che abbiano un genotipo caratterizzato da una copia di mutazione F508del associata a una copia di mutazione a funzione minima (1, 2). Non è ancora iniziato il reclutamento di pazienti.
1) A Study Evaluating Efficacy and Safety of Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor in Subjects 6 Through 11 Years of Age With Cystic Fibrosis and F/MF Genotypes
2) Contatti: Medical Information 617-341-6777 – medicalinfo@vrtx.com
