Gentili Dottori, è di qualche giorno fa la notizia che Vertex ha chiesto all’ente preposto americano l’approvazione per l’utilizzo del kalydeco (FDA) per ulteriori 23 mutazioni oltre quelle per cui è già riconosciuta la sua efficacia. Per una fortunata coincidenza mia figlia ha la 2789+5G>A e la D579G, entrambe sensibili al farmaco, anzi in particolare la D579G ha mostrato una efficacia doppia rispetto alla G551D in vitro. Addirittura, essendo in contatto con due pazienti americani che stanno provando il farmaco, in combinazione con una mutazione classica, nel primo mese si è avuto un abbassamento dei valori nel sweat test di 35-40 punti. Se tanto mi dà tanto, nel caso di mia figlia kalydeco ha due vie per essere efficace e quindi senza dubbi è efficace, tanto più che i suoi valori del sudore sono attualmente 45-49.
Tutto questo per chiedervi quali i tempi tecnici e burocratici per vedere anche in Europa e in Italia il kalydeco utilizzato anche per queste mutazioni. In più, c’è qualcuno che si sta muovendo per far abbassare i prezzi esorbitanti di questo farmaco, visto che non sono più pochi quelli che ne possono beneficiare?
Grazie
Confermiamo che ai primi di ottobre 2015 Vertex ha informato di aver sottoposto alla FDA la richiesta di approvare l’uso del Kalydeco per i malati di fibrosi cistica a partire dai 2 anni di età, che abbiano una delle seguenti 23 mutazioni, valutate (secondo i dati Vertex) avere funzione residua: 2789+5G->A, 3849+10kbC->T, 3272-26A->G, 711+3A->G, E56K, P67L, R74W, D110E, D110H, R117C, L206W, R347H, R352Q, A455E, D579G, E831X, S945L, S977F, F1052V, R1070W, F1074L, D1152H, e D1270N. Nello stesso comunicato veniva detto che la data stabilita dalla FDA per esaminare la richiesta sarebbe stata il 6 febbraio 2016. Se vi sarà, come è probabile, parere positivo, per sbarcare in Europa questa nuova indicazione di Kalydeco dovrà passare dapprima all’EMA (European Medicines Agency) e poi all’AIFA : Agenzia Italiana del Farmaco. Si può ipotizzare che la durata di questi tempi tecnico-burocratici sia di circa un anno e quindi che arrivi in Italia nella primavera del 2017.
I prezzi esorbitanti dei nuovi farmaci sono un problema serissimo che i medici FC stanno cercando di affrontare nell’ambito SIFC (Società Italiana Fibrosi Cistica): nell’imminente congresso di Bari vi sarà una sessione dei lavori dedicata al tema, con la partecipazione di Luisa Muscolo dirigente AIFA. Titolo della sua relazione: Sostenibilità per il Sistema Sanitario Nazionale del costo dei nuovi farmaci?
