Ci sono future prospettive positive dalla sperimentazione del Kalydeco sulla mutazione DF508?
Per il trattamento della mutazione DF508, che comporta un difetto nella “maturazione” della proteina CFTR, prima che questa arrivi sulla membrana cellulare, occorrono i farmaci detti “correttori”. Il Kalydeco è un “potenziatore”, che agisce quando CFTR si è posizionata sulla membrana. Solo una piccola quota di DF508 riesce spontaneamente a maturare e posizionarsi sulla membrana. Quindi, per quello che finora si sa, per il trattamento di DF508 occorre un correttore che incrementi la maturazione di CFTR e il suo arrivo in membrana. Su questa CFTR matura può poi agire il potenziatore Kalydeco. Il fatto è che i correttori scoperti finora (VX-809, VX-666) hanno dimostrato una modesta efficacia sul processo di maturazione di DF508. E quindi le prospettive per il trattamento di DF508 dipendono dalla scoperta di nuovi più efficaci correttori piuttosto che dal Kalydeco, che è un buon potenziatore ma come tale inadatto per essere somministrato da solo. Si può vedere a questo proposito quanto pubblicato sul sito:
