Quando Kaftrio sarà reso disponibile tramite Servizio Sanitario Nazionale (speriamo a brevissimo), tutti i pazienti dai 12 anni in su con le “giuste” mutazioni potranno averne accesso, oppure solo quelli con quadro clinico di malattia avanzata? Può essere che anche a ragazzini in piena crescita, con una situazione generale buona, venga prescritto il farmaco miracoloso? Grazie mille.
In teoria, quando un farmaco è approvato da AIFA con costo a carico del Servizio Sanitario Nazionale (SSN) è prescrivibile per tutte le persone per cui è ritenuto indicato, a prescindere dalle caratteristiche più o meno gravi del quadro clinico della loro malattia. Per quanto riguarda Kaftrio e gli altri farmaci modulatori di CFTR, c’è anche un altro argomento a favore della somministrazione ai soggetti con malattia FC anche in forma lieve e in età sempre più basse: se il farmaco è efficace, la proteina CFTR difettosa funziona meglio e questo impedisce la progressione della malattia (1). Queste valutazioni sono di ordine generale, non sappiamo poi che accordi saranno presi e le ragioni su cui saranno basati. Speriamo di saperlo presto.
1) Modulatori di CFTR mutata: bloccare o rallentare la malattia?, 9/7/2020
