Buongiorno,
sono mamma di un bimbo con fibrosi cistica di 18 mesi. Le sue mutazioni rientrano tra quelle che potranno usufruire del farmaco Kaftrio. Ci sono buone possibilità che una volta approvato il rimborso in Italia (sempre se avverrà questa cosa) vi accedano anche i bambini da 6 anni? Lo studio è in fase di conclusione?
Da pochi mesi sono stati pubblicati i risultati dello studio riguardante Kaftrio somministrato a 66 bambini con fibrosi cistica di età compresa tra i 6 e gli 11 anni di età, con una doppia mutazione F508del o una mutazione F50del e una mutazione a funzione minima (1). Lo scopo dello studio è stato quello di verificare la sicurezza e l’appropriatezza del dosaggio, modificato a seconda del peso corporeo. Il farmaco si è dimostrato ben tollerato nei 6 mesi di durata dello studio; anche i risultati clinici sono risultati paragonabili a quelli ottenuti nei soggetti di età maggiori. Ne abbiamo parlato qui: Si apre la possibilità di Trikafta nei bambini tra 6 e 11 anni.
È pertanto molto probabile che il farmaco sia approvato prossimamente anche per questa fascia di età. Il percorso di valutazione e autorizzazione coinvolge le principali agenzie dei farmaci, quella nordamericana (FDA) ed europea (EMA): solo successivamente si potrà arrivare all’autorizzazione all’immissione in commercio da parte delle agenzie nazionali, compresa quella italiana (AIFA).
1) Zemanick ET, et al. A phase 3 open-label study of ELX/TEZ/IVA in children 6 through 11 years of age with cystic fibrosis and at least one F508del allele. Am J Respir Crit Care Med 2021, March 18, doi: 10.1164/rccm.202102-0509OC
