Che cosa si sa circa la commercializzazione di Kalydeco in Italia e la disponibilità di sua erogazione tramite Servizio Sanitario Nazionale da parte delle ASL?
Per quello che risulta a FFC (ma l’informazione è di un paio di mesi fa e proviene dall’AIFA, Agenzia Italiana per i Farmaci) la Vertex, produttrice del kalydeco, non ha ancora preso contatti ufficiali con l’AIFA, dimostrando un modesto interesse per il mercato italiano, probabilmente legato all’esiguo numero di pazienti con mutazione G551D in Italia. I dati del Registro Italiano nell’anno 2004 indicano 5 pazienti con questa mutazione (1) ed oggi sembrerebbero esse non più di 6.
Sappiamo che (fonte SIFC, Società Italiana Fibrosi Cistica) Vertex ha dichiarato disponibilità per un “uso compassionevole” del farmaco per pazienti con G551D e FEV1 < 40% (quindi situazione respiratoria molto compromessa). Con questo termine in Italia si può far riferimento all’utilizzo di un farmaco in situazioni molto varie, caratterizzate comunque da eccezionalità ed urgenza (farmaco che si ritiene “salvavita”) e comunque tutte regolamentate da un apposita normativa del Ministero della Salute (1). Nell’ambito di questa normativa è riportato come la casa farmaceutica produttrice sia tenuta a fornire gratuitamente il farmaco.
Sappiamo che presso un centro regionale FC italiano è in trattamento da 4 mesi con Kalydeco una paziente di 22 anni con una mutazione G551D nel genotipo. Il medico di quel centro ha fatto richiesta del Kalydeco alla Vertex, che aveva ribadito le condizioni: uso “compassionevole” del farmaco per pazienti con G551D e FEV1 inferiore a 40%. Invece la paziente in questione aveva FEV1 circa del 60%. Allora il medico ha fatto la richiesta alla farmacia territoriale della sua azienda sanitaria locale, specificando che era un farmaco salvavita e anche il costo. Dopo alcuni giorni l’ASL ha richiesto la compilazione di un modulo in cui si ribadiva che il farmaco era veramente salvavita per la paziente. Non sappiamo quali trattative siano intercorse fra l’ASL e la Vertex e quali siano stati i termini dell’accordo. Ma dopo circa 1 mese il Kalydeco è arrivato e da allora la paziente lo assume regolarmente.
La funzione respiratoria è risalita a molto velocemente come FEV1 a 80%, con CV a 100% e miglioramento anche dei flussi nelle piccole vie. Dopo 2 mesi di terapia è stato rifatto il test del sudore che è risultato normale, mentre era nettamente patologico in precedenza. La situazione pancreatica si è mantenuta invece invariata (il controllo dell’elastasi fecale ha confermato l’insufficienza pancreatica). “La ragazza è cambiata sembra un altra persona, ha cambiato aspetto” dice il medico del Centro FC .
Il caso dimostra che effettivamente le ASL possono decidere in base alla prescrizione del centro FC: del resto la legge 548/93 stabilisce che le regioni debbono erogare a loro carico tutti i farmaci e gli ausili terapeutici che un centro regionale prescrive (si intende anche se il farmaco non è in commercio in Italia e non è nella lista dei farmaci prescrivibili SSN, purché approvati dall’agenzia europea EMA, e Kalydeco è stato approvato dall’EMA).
Siamo molto felici di trasmettere queste informazioni e ringraziamo chi ce le ha fornite. Del resto anche nella letteratura scientifica è comparso l’entusiasmo dei curanti FC che usano per la prima volta il Kalydeco: in un articolo recente (2) si riporta la descrizione di un paziente inglese in lista per il trapianto polmonare, che migliora con Kalydeco ritornando ad una funzionalità respiratoria meno rischiosa (esce dalla lista d’attesa). Forse questi episodi dicono dell’incredulità dei medici poco coinvolti dai risultati dei trial ufficiali e felici invece di vedere gli effetti benefici di Kalydeco nei loro pazienti e con i loro occhi.
Infine rivolgiamo un invito perché i medici FC si facciano carico di una “sorveglianza-monitoraggio ” del problema, perché doverosa sul piano scientifico e sul piano economico: alla fine potrebbe dire cose interessanti, per lo meno quanti pazienti con G551D ci sono realmente in Italia, come stanno prima e dopo Kalydeco e come si comportano le regioni rispetto al problema economico, per capire se c’è un razionale percorribile anche rispetto al costo ufficiale del farmaco.
1) Decreto Ministeriale 8 maggio 2003 “Uso terapeutico di medicinale sottoposto a sperimentazione clinica.” (G.U. n. 173, 28 luglio 2003, Serie Generale)
2) “The use of ivacaftor in an adult with severe lung disease due to cystic fibrosis (ΔF508/G551D”). J Cyst Fibros. 2013 Jan 9. pii: S1569-1993(12)00237-8. doi: 10.1016/j.jcf.2012.12.004. [Epub ahead of print]
