Evviva. Kalydeco ufficialmente approvato!!!! Posso veramente sperare ora che mia figlia avrà il farmaco? La mia bimba ha 8 anni e mezzo, sta bene e ha la mutazione G551D. Scusate se continuo a mandarvi domande sullo stesso argomento. Grazie mille.
Il 24 maggio scorso effettivamente l’European Medicines Agency (EMA) con il suo Committee for Medicinal Products for Human Use (CHMP) ha raccomandato l’autorizzazione alla messa sul mercato delle compresse di Kalydeco da 150 mg per i pazienti con fibrosi cistica di 6 anni o più e con almeno una mutazione G551D.
Questa è l’opinione di quel comitato. Ora la raccomandazione deve essere formalmente approvata dalla Commissione Europea. Poi i singoli Stati della Comunità Europea, tra cui l’Italia, dovranno dare specifiche disposizioni locali. In Italia verrà certamente affrontato con la Vertex Pharmaceutical il problema del prezzo, tanto più che il costo del trattamento con Kalydeco sarà probabilmente a carico completo del Servizio Sanitario Nazionale. Ricordiamo che negli USA il costo del farmaco è di 294 mila dollari per paziente per anno.
Per i pazienti italiani con mutazione G551D e FEV1 inferiore a 40% c’è la possibilità di acquisire il farmaco anche ora: si veda la risposta alla domanda del 27.05.12 Come accedere al farmaco Kalydeco per i pazienti italiani con mutazione G551D. Tuttavia per accedere a questa facilitazione, in attesa delle decisioni del Servizio Sanitario Nazionale, sarà utile che le persone interesaste si facciano aiutare dal servizio sociale del proprio centro o della propria ASL.
