Dice il Dr Paul Quinton, 68 anni, affetto da fibrosi cistica, scienziato che nel 1983 scoprì il difetto di trasporto del cloro : “….Se la malattia è causata dalla mancanza di bicarbonato, come credo al momento, e se inalare bicarbonato non è provato essere vantaggioso, allora o 1) il difetto di base deve venire corretto con farmaci sistemici, come nell’esempio ristretto del VX-770 (kalydeco), valido per i pochi pazienti con mutazione G551D, o 2) dobbiamo imparare a regolare la secrezione di bicarbonato attraverso altri percorsi fisiologici che non dipendono dal gene CFTR e non vengono colpiti dalla FC, ammesso che esistano. Spero che questa esposizione aiuti a spiegare perché tante domande buone e assennate non trovino ancora risposte altrettanto logiche e soddisfacenti. Molto probabilmente arriveranno grazie alla determinazione e all’impegno collettivo di molti individui interessati al problema e mossi da qualcosa di più importante del profitto.” (cit. domande e risposte 24/3/2013 Bicarbonato e fibrosi cistica: una prospettiva terapeutica?) NOI, e con NOI intendo Silvia, Giampietro, Chiara I, Carmelina, Stefania, Laura, Antonella, Daniela, Chiara, Simona, Laura, Elena, Chiara II, Liviana, Marialuisa, Antonio, Anna, Carmine, Gianfranco, Giovanna, Raffaella., ecc… siamo certamente MOSSI DA QUALCOSA DI PIU’ IMPORTANTE DEL PROFITTO e chiediamo che si prenda seriamente in considerazione l’ipotesi di destinare una parte dei fondi raccolti dalle varie iniziative per iniziare e CONCLUDERE uno studio sull’uso del bicarbonato che sulle cavie FC ha già dato ottimi risultati. (cit. in Progressi di ricerca 20/08/2012 I maialini FC aiutano a capire e a curare la fibrosi cistica: l’acidità di superficie delle vie aeree causa l’avvio della malattia polmonare FC: “è stato dimostrato che aerosolizzando in vivo le vie aeree dei maialini FC con bicarbonato, si otteneva un sensibile aumento della loro capacità di killing batterico. Tutto questo lascerebbe intendere una possibile strada per correggere precocemente il pH delle vie aeree FC, con lo scopo di prevenire l’infezione iniziale, forse attraverso appunto l’inalazione di bicarbonato”). Noi non lo chiediamo a VOI, ma a NOI e con noi si intende LIFC e Fondazione.
Certamente, quella del bicarbonato è una strada da percorrere. Ma essa è forse più complicata di quello che può sembrare a prima vista. Non riteniamo peraltro che il problema sia quello citato anche da P. Quinton dello scarso interesse dell’industria farmaceutica perché la prospettiva è economicamente poco redditizia. Ci sono state ricerche sulla terapia della fibrosi cistica non fatte dall’industria ma da centri clinici con spesa limitata, come ad esempio quelle sull’aerosolterapia con salina ipertonica. Per il bicarbonato si può fare altrettanto: c’è la proposta di uno studio clinico pilota con bicarbonato pervenuto alla Fondazione, di cui è in corso la valutazione. Tuttavia ci sono ancora problemi di fondo da affrontare sul ruolo del bicarbonato nel meccanismo di sviluppo della malattia. E poi, ammesso che si confermasse che il difetto di secrezione di bicarbonato sia correggibile con la somministrazione in qualche modo del bicarbonato stesso, rimarrebbero da definire le condizioni per il trattamento. Non è pensabile la somministrazione orale, perché lo squilibrio metabolico indotto dal bicarbonato sarebbe alquanto dannoso e comunque rimarrebbe il problema di farlo secernere nelle vie aeree. La via aerosolica avrebbe una sua logica ma dovremmo sapere se bastano un paio di inalazioni al giorno o se occorra assicurare una adeguata concentrazione di bicarbonato sulla superficie delle vie aeree per tempi sufficientemente lunghi, difficilmente raggiungibili con 2 o 3 inalazioni. Del resto non sappiamo ancora se il bicarbonato abbia un’azione diretta sul muco, fluidificandolo, o la sua funzione/azione non sia più complessa a livello di secrezione di elettroliti ed acqua. Gli esperimenti sui maialini sono suggestivi ma bisogna andare parecchio oltre.
Questa serie di problemi ovviamente non precludono di approfondire le conoscenze che ancora ci mancano. Si facciano avanti i ricercatori interessati e ben vengano gli stimoli di chi ci segue.
