Buongiorno, ho letto del potenziatore icenticaftor (QBW251), che sarebbe efficace con mutazioni di classe III e IV. Volevo chiedervi informazioni sulla possibilità che venga effettivamente sviluppato come farmaco. Grazie!
Il quesito posto nella domanda ci ha dato l’occasione per approfondire il meccanismo d’azione e il ruolo di icenticaftor. Per un’analisi completa su questo farmaco rimandiamo alla lettura in Commenti degli esperti presente sul nostro sito a questa pagina. Qui riassumiamo alcuni brevi concetti.
Icenticaftor è un composto sviluppato dall’azienda farmaceutica Novartis per il trattamento della fibrosi cistica. Appartiene alla categoria dei potenziatori della proteina CFTR, quindi interviene sull’apertura del canale già presente sulla membrana delle cellule, assicurando un certo flusso di ioni cloro.
Grazie a questo meccanismo d’azione, icenticaftor potrebbe essere efficace su mutazioni di classe III (gating) e IV (a funzione residua).
Negli ultimi anni sono stati condotti alcuni studi scientifici per valutare la sicurezza, l’efficacia, il meccanismo d’azione e la farmacocinetica di questo farmaco in persone con fibrosi cistica. La farmacocinetica è quella parte della farmacologia che studia l’assorbimento, la distribuzione il metabolismo e l’escrezione di un farmaco ed è quella che permette di stabilirne la dose e il metodo di somministrazione.
I risultati emersi dagli studi clinici di fase 1 e 2 (qui per un chiarimento) sono da considerarsi interessanti: il farmaco ha avuto un impatto positivo nel migliorare i sintomi respiratori e ridurre la concentrazione di cloro nel sudore in persone con fibrosi cistica e mutazioni di classe III e IV.
Gli studi di fase 3 dovranno confermare il profilo di efficacia e sicurezza di icenticaftor e lo spazio terapeutico di questo nuovo potenziatore, che sembra rappresentare un effettivo concorrente dei modulatori prodotti e proposti da Vertex Pharmaceuticals.
