Vertex ha dichiarato di voler sottoporre la richiesta di approvazione entro il 3° trimestre 2019 all’americana FDA (U.S. Food and Drug Administration), ed entro il 4° trimestre all’europea EMA (European Medicines Agency). C’è da sperare che le tempistiche siano quelle previste? Avete qualche ulteriore informazione sulla possibilità di entrata in commercio, non solo per solo uso compassionevole e relativo costo? Scusate se le domande possono risultare eccessivamente insistenti o tempisticamente premature, ma sicuramente non è così per chi le fa, che conta ogni singolo giorno. Un abbraccio e grazie.
Supponiamo che le domande siano riguardanti la nuova associazione composta da Elexacaftor (VX-445 + Tezacaftor + Ivacaftor). L’azienda produttrice Vertex ha sottoposto a FDA, il 22 luglio 2019, la richiesta di approvazione del triplo farmaco in base ai dati positivi dei trial clinici; FDA ha garantito una procedura d’urgenza in modo che le decisioni per una possibile commercializzazione negli USA giungano entro marzo 2020. Le richieste di commercializzazione all’EMA saranno quindi successive alla primavera 2020, non siamo in grado di fare previsioni.
I trial svolti con VX-445 + Tezacaftor + Ivacaftor hanno incluso soggetti con doppia mutazione F508del e soggetti con una mutazione F508del e una mutazione con “funzione minima”. Di queste mutazioni con funzione minima includibili nei trial con il nuovo farmaco, il sito della Fondazione americana riporta un lungo elenco (1) consultabile liberamente, è sufficiente cliccare al link citato sotto. Potenzialmente le mutazioni comprese nella lista sarebbero da considerare candidate alla nuova terapia. Non sappiamo però poi quali di queste siano state effettivamente incluse nel trial e quindi abbiano offerto dati da sottoporre a FDA, per cui fino a che non saranno note le decisioni dell’ente non ci sono informazioni certe. Sul tema generale della nuova associazione destinata a soggetti con doppia copia di F508del oppure con una copia di F508del e altra mutazione con funzione minima di CFTR abbiamo già dato molte risposte, si prega di leggerle (2, 3, 4).
1) cff.org/PDF-Archive/Study-VX-445-102-Eligible-Mutations-April-2018.pdf
2) A proposito delle mutazioni CFTR che potrebbero rientrare nelle indicazioni terapeutiche con la tripla combinazione Elexacaftor (VX-445)-Tezacaftor-Ivacaftor, non ancora disponibile, 23/09/2019
3) Le mutazioni CFTR con “funzione minima” non vanno confuse con le mutazioni con “funzione residua”, domanda del 06/02/2019
4) Mutazioni CFTR con funzione minima candidabili al trattamento con le nuove triplici combinazioni di modulatori, qualora associate a F508del. A proposito di L1065P, domanda del 09/07/2019
