Buongiorno, è possibile conoscere la durata delle varie fasi della sperimentazione dei farmaci correttori e potenziatori della proteina CFTR e avere un’idea di quando questi potrebbero essere sul mercato? Grazie
Abbiamo già dato risposte su questo problema. Si veda in particolare la domanda del 23.12.10: I tempi della ricerca clinica. In quella risposta parlavamo delle tre fasi di studio clinico e quindi sull’uomo: partendo dalla fase I (sperimentazione su volontari sani), la più breve, per un farmaco che ottenga indiscutibile successo di efficacia clinica, occorrono non meno di 5-6 anni perché venga approvato e reso disponibile per i malati. Aggiungiamo che quel farmaco, prima della sperimentazione sull’uomo, avrà avuto non meno di 3-5 anni di studi di base e preclinici (modelli cellulari e modelli animali). Se si fanno le somme, il percorso di una molecola fortunata, dal momento in cui è stata individuata come potenzialmente utile (e quindi sviluppabile in farmaco) impiega all’incirca 10 anni per arrivare al malato. Va detto peraltro che ci potrebbe essere qualche molecola/farmaco che, sfruttando percorsi di ricerca già fatti con altre molecole/farmaci analoghi, impieghi tempi un po’ più brevi per arrivare all’obiettivo di cura. Stiamo a vedere cosa ci prepara la ricerca sugli ormai numerosi farmaci potenziatori e correttori che sono oggi in campo.
