Domanda 1 – Ilaria
Buongiorno, vorrei sapere quali sono i tempi di approvazione del Kaftrio per chi è in sperimentazione per le mutazioni non F508del che rispondono al farmaco?
Domanda 2 – Lorenzo
Salve, avete nuove informazioni per Kaftrio in Italia? Ho letto che deve uscire per mutazioni N1303K e 2789+5G>A mi sapete dire qualcosa?
Come si può leggere anche sul nostro sito, N1303K e 2789+5G>A sono comprese nell’elenco di mutazioni oggetto della domanda presentata da Vertex a EMA per estendere l’uso del Kaftrio anche a persone con fibrosi cistica con mutazioni diverse da F508del, considerate responsive al farmaco (sulla base di dati clinici e/o in vitro). Ne abbiamo parlato qui e qui.
Per quanto riguarda le tempistiche, si stima che il periodo di revisione da parte di EMA della richiesta di ampliamento della popolazione eleggibile al trattamento con il Kaftrio possa durare fino a 12 mesi dalla presentazione della domanda. L’approvazione di EMA non comporterà l’immediata prescrivibilità del farmaco in Italia: per questo si dovrà passare attraverso l’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA), con tempi di attesa che mediamente sono di circa 12 mesi. Non c’è un intervallo preciso di tempo per completare le valutazioni d’obbligo da parte delle varie agenzie regolatorie e auspichiamo che i tempi d’attesa siano inferiori.
L’approvazione di EMA potrebbe inoltre aprire la strada all’attivazione in Europa di un programma di uso compassionevole del Kaftrio per le persone con FC con specifiche mutazioni e una malattia polmonare di grado severo.
