È due settimane che mia figlia ventenne assume Kaftrio (Trikafta) e la tosse è assente. Ma per adesso la saturazione non si è alzata; 90% aria ambiente. La domanda è se ci vuole più tempo o sarà costretta a continuare l’ossigeno? Dal Centro hanno detto che probabilmente toglierà l’ossigeno, ma noi abbiamo dei dubbi.
Grazie e distinti saluti.
Perché l’ossigenazione ritorni normale è necessario che migliorino, oltre alle caratteristiche del muco bronchiale, il quadro di infezione e infiammazione broncoalveolare che ostacola gli scambi gassosi. Ed è possibile che questo sia un processo più lento. Se i medici del Centro, che conoscono il quadro polmonare della ragazza, hanno detto che è probabile che possa smettere l’uso dell’ossigeno, è probabile che così succederà.
Va fatta una precisazione: la saturazione dell’emoglobina in ossigeno (SaO2) è un parametro semplice, misurabile anche con la pulsossimetria (SpO2) e il dispositivo di uso corrente; però è una misura imprecisa nello stimare la pressione parziale dell’ossigeno nel sangue (PaO2), che è il parametro gold standard per conoscere l’ossigenazione del sangue e dei tessuti. Per ottenere questo secondo dato, è necessario il prelievo di sangue arterioso ed è questo che fornisce la misura più sensibile dei cambiamenti che possono intercorrere in rapporto a un farmaco o a una terapia come l’ossigeno-terapia.
Va detto anche che la risposta a ogni farmaco è individuale, e il Kaftrio (Trikafta) non fa eccezione a questa regola. Inoltre non abbiamo studi che permettano di prevedere la velocità e l’entità di questa risposta nei soggetti che hanno una malattia polmonare importante e quindi fanno ossigenoterapia. Infatti i trial clinici che hanno portato all’approvazione del farmaco sono stati eseguiti in soggetti con funzionalità respiratoria a partire da FEV1 maggiore del 40% rispetto al valore predetto, che non avevano necessità di ossigeno terapia. Saranno necessari studi nella vita reale, in soggetti in condizioni di malattia più severa, per poter prevedere l’entità di miglioramento anche in queste condizioni. Per altri commenti può essere utile la risposta citata sotto.
Modulatori di CFTR mutata: bloccare o rallentare la malattia?, 09/07/2020
