Avrei una curiosità: i nuovi farmaci Vertex in uscita, presi in tenera età, potrebbero assicurare una residua funzionalità del pancreas, evitando così possibili complicazioni in futuro? O meglio, questi farmaci, ripristinando il canale del cloro, potrebbero favorire un miglioramento della situazione digestivo-intestinale? Grazie mille.
Su questa questione abbiamo scritto più volte su questo sito. Si veda in particolare la risposta del 14.03.11: Ulteriori considerazioni sui farmaci attivi sul difetto di base FC. In sintesi: se i farmaci correttori e/o potenziatori della proteina CFTR sono in grado di ripristinare, almeno parzialmente, la funzione del canale CFTR, dovrebbe essere possibile impedire la progressione del danno di organi, come quello del pancreas, purchè l’organo stesso non sia stato completamente devastato dal processo tipico della malattia. Per il pancreas, si può immaginare che nel bambino piccolo, che ha ancora un residuo di tessuto funzionante, questo possa essere ancora salvato. Va peraltro ricordato che se si è arrivati ad una completa insufficienza pancreatica questo significa che non vi è sostanzialmente residuo di acini (il tessuto che produce enzimi). Naturalmente, queste sono ragionevoli ipotesi, che vanno verificate sul piano della sperimentazione clinica, che al momento non ci ha ancora detto niente sotto questo profilo.
