Buongiorno, nel caso arrivasse un farmaco curativo nel paziente affetto da FC non ci sarebbero più infezioni legate alla FC, ad es. quelle da Pseudomonas? E, nel caso in cui il paziente avesse già infezione cronica, questa potrebbe regredire? Grazie infinite per il Vostro prezioso aiuto.
Questo tipo di domande ricorre spesso su questo sito. Si veda ad esempio quella del 08.03.11 Ragionamenti sui farmaci potenziatori (VX-770) e correttori (VX-809) di CFTR mutata. Qui ci si chiede se il trattamento con un futuro farmaco capace di correggere il difetto di base della malattia (il mancato o cattivo funzionamento del canale CFTR) possa comportare anche la scomparsa delle infezioni polmonari ed in particolare quella da Pseudomonas aeruginosa. E’ evidente che, in mancanza di studi sperimentali di lungo termine, che pur verranno condotti in futuro, non possiamo che fare delle ragionevoli ipotesi. Se si potesse correggere in buona misura il difetto, come peraltro già avviene con il potenziatore VX-770 nei pazienti FC con almeno una mutazione G551D, dovrebbero crearsi a livello broncopolmonare condizioni meno favorevoli all’impianto di batteri patogeni e quindi alla cronicizzazione dell’infezione. Gli studi conclusi su VX-770 ancora non ci informano su questo, anche se essi hanno dimostrato una riduzione nella frequenza delle esacerbazioni. Queste condizioni di minore incidenza dell’infezione dovrebbero realizzarsi più agevolmente nei casi (in genere bambini piccoli) in cui le strutture broncopolmonari non sono ancora molto alterate. Non possiamo invece immaginare cosa potrebbe avvenire nei casi in cui vi siano già notevoli danni (bronchietasie estese e diffuse, sovvertimento della struttura polmonare). Tuttavia è ragionevole pensare che una migliore idratazione delle secrezioni bronchiali, e quindi una più agevole detersione delle vie aeree, unita ad una più contenuta risposta infiammatoria, potrebbero ridurre l’entità dell’infezione e dell’infiammazione polmonare nonché la frequenza e la gravità delle esacerbazioni. Tutto questo potremmo saperlo comunque in un futuro che speriamo prossimo.
