Completiamo le informazioni sulla domanda posta da Claudia il 11.09.06
(Glutatione e fibrosi cistica): “…Perché allora il Ministero della Salute ha dato il via per usare il glutatione nella fibrosi cistica?”
Il Ministero della Salute italiano non ha certamente autorizzato l’impiego del glutatione nella fibrosi cistica. La notizia cui accenna la nostra interlocutrice si riferisce ad una iniziativa dell’Agenzia Europea di Valutazione dei Medicinali (EMEA), attraverso il suo Comitato per i Medicinali Orfani (COMP). Questo comitato si riunisce a Londra circa ogni mese per esaminare le domande di assegnazione della qualifica di “medicinale orfano” presentate da persone o aziende (sponsor). Un medicinale è definito “orfano” quando sia destinato alla cura di malattie rare. La Comunità Europea definisce “malattia rara” una malattia che colpisce non più di 5 individui su 10.000 nell’UE. I medicinali “orfani” considerati dal COMP sono quelli destinati alla diagnosi, alla profilassi o alla terapia di una affezione rara che comporti una minaccia per la vita o che sia seriamente debilitante.
Qual è lo scopo della definizione di “medicinale orfano”?
“L’industria farmaceutica non è in genere disposta a sviluppare detti medicinali alle normali condizioni di mercato in quanto, in mancanza di incentivi, i costi della ricerca, della produzione e della loro immissione sul mercato non sarebbero recuperati con le vendite previste”. La definizione di “medicinale orfano” comporta che chi intende sviluppare ricerche su quel farmaco ed eventualmente produrlo e immetterlo sul mercato avrà forti incentivi di vario genere, in modo che il produttore ne possa ricavare, assieme al malato, qualche beneficio.
Quali sono gli incentivi?
La Comunità Europea prevede una serie di incentivi per chi sviluppa farmaci che hanno ottenuto la qualifica di “medicinali orfani”: dall’esclusiva di mercato (non vi sarà concorrenza per 10 anni), all’assistenza per l’elaborazione di protocolli per facilitare lo sviluppo e l’immissione in commercio del farmaco, all’accesso diretto e rapido alle procedure di autorizzazione, alla riduzione delle quote di pagamento richieste per il farmaco, fino alla possibilità di ricevere finanziamenti diretti, anche ingenti, per la ricerca da parte della Comunità Europea.
Cos’è la qualifica di “medicinale orfano”.
La qualifica può essere ottenuta a qualunque stadio dello sviluppo del prodotto candidato (anche allo stadio di ricerca preliminare), purchè venga presentata un’appropriata giustificazione scientifica dell’uso previsto. “La qualifica di medicinale orfano però non costituisce un’approvazione dell’uso del medicinale per l’indicazione designata, in quanto non indica che il medicinale abbia dimostrato di soddisfare i requisiti di qualità, sicurezza ed efficacia necessari per la concessione dell’autorizzazione all’immissione in commercio. Come per qualsiasi altro medicinale, tali requisiti possono essere valutati solo dopo la presentazione di una domanda di autorizzazione all’immissione in commercio”.
Tornando al glutatione, il COMP, nella seduta del 23 marzo 2006, ha concesso la qualifica di “medicinale orfano” a questa sostanza per l’eventuale impiego nella cura della fibrosi cistica. La domanda era stata presentata da un’associazione tedesca di famigliari e pazienti FC (Mucoviszidose e. V.). La qualifica ottenuta non significa quindi che il glutatione sia autorizzato per l’impiego in fibrosi cistica ma più semplicemente che chi svilupperà attraverso la ricerca un prodotto farmaceutico a base di glutatione e ne dimostrerà scientificamente l’efficacia e la sicurezza per i malati FC potrà godere degli incentivi previsti dall’EMEA.
