1. So che per il momento non esiste una cura per guarire dalla Fibrosi Cistica. La mia domanda nasce dalle voci di nuovi farmaci che si stanno studiando anche per correggere il difetto di base. Fra quanto tempo ci sarà una cura definitiva? Gli studi avanzano positivamente oppure sono ad un punto morto? Ogni tanto si parla anche di terapia genetica: che novità ci sono? A che punto siamo? Ringrazio per la risposta ed auguro a tutti che al più presto si arrivi ad una soluzione
2. I farmaci Vertex sembra siano quelli tanto aspettati per la correzione del difetto di base. So che dovrebbero essere ancora in sperimentazione. Quanto tempo manca prima del loro utilizzo sulle persone? gli studi che dicono?
Gli studi per nuovi farmaci attivi sul difetto di base della fibrosi cistica procedono con ritmo sempre più intenso e con un’organizzazione dei centri che vi partecipano sempre più efficiente, con l’intento di migliorare la qualità degli studi stessi e accelerare i tempi per ottenere risultati definitivi. E’ stata data recentemente risposta su questo sito ad una domanda simile: 09.05.09 Quando la cura per FC? Se avrà il nostro interlocutore la pazienza di sfogliare le brochure dei Seminari di Primavera organizzati dalla Fondazione FFC negli ultimi due anni, troverà informazioni assai interessanti sui problemi che egli pone. Su questo sito: Brochure VII Seminario Primavera (2009) e Brochure VI Seminario Primavera (2008). Troverà anche spiegazioni sui tempi di ricerca.
Sui farmaci Vertex (Vertex Pharmaceutical è una compagnia americana che sta conducendo studi su terapie del difetto di base CF, con finanziamenti della CF Foundation americana), cui si riferisce la seconda domanda, conosciamo risultati preliminari molto interessanti sul VX-770, di cui abbiamo riferito in più occasioni (15.04.08 Il farmaco sperimentale VX-770 ha dato risultati preliminari positivi per la terapia del difetto di base CF; 06.05.08 Un farmaco potenziatore di CFTR: VX-770; 07.04.09 VX-770 potenziatore di CFTR difettosa per mutazioni di classe III affronta ora nuovi trial clinici di fase IIa. Questo farmaco si sta sperimentando su soggetti FC omozigoti per mutazione G552D, piuttosto rara in Italia, ma si presume che esso possa essere applicato ad altre mutazioni di classe III ed anche alla stessa DF508, qualora riuscissimo a far maturare la proteina mutata portandola alla membrana apicale della cellula, sede della sua azione, con farmaci “correttori”. Su questi farmaci correttori la Fondazione italiana FFC sta sostenendo alcuni studi importanti, mentre negli Stati Uniti si stanno organizzando studi preliminari su pazienti FC con un correttore, il VX-.809, che ha dato promettenti risultati in studi preclinici.
