Prima domanda
Mi riferisco alla risposta pubblicata e letta oggi 19 febbraio. Non menzionate il Trikafta in maniera esplicita ma riconoscete la validità in tantissimi malati di questa medicina. Mi permetto di rimarcare sul farmaco e vi spingo a promuovere l’approvazione da parte dell’EMA in primis e dell’AIFA poi. Ad oggi è l’unica cura vera per il difetto di base per la proteina CFTR. È chiaro che un polmone con zone atelectasiche e bronchiectasie non guarisce, ma se la malattia non si aggrava è un grande successo. Voi siete l’entità scientifica più ascoltata in Italia per la fibrosi cistica fatevi sentire da coloro che sono deputati all’approvazione della prescrivibilità. Cari saluti e grazie per quello che avete fatto e che farete.
Maurizio
Seconda domanda
Buon giorno, come già affrontato in una precedente domanda, ritengo che, anche alla luce del momento che stiamo vivendo sarebbe fondamentale avere un farmaco come Trikafta, per lo meno di supporto. Mentre sembra che EMA abbia ritirato il farmaco dalla procedura accelerata, come si evince dal seguente articolo cysticfibrosisnewstoday.com/2020/02/26/uk-nice-announce-decision-trikafta-vertex-triple-combination-therapy-december-2020. È una notizia reale?
Irene
La triplice combinazione di modulatori della proteina CFTR sintetizzata dall’azienda Vertex e commercializzata con il nome Trikafta, ha dato prova di notevole efficacia nei pazienti con doppia e singola mutazione F508del in sperimentazioni cliniche controllate. Il farmaco, rapidamente approvato negli Stati Uniti per i pazienti di età superiore ai 12 anni e attualmente fornito a carico della ditta produttrice con modalità di “uso compassionevole” anche in alcuni pazienti in Europa, sta dimostrando, anche nella pratica clinica quotidiana (la real life), di avere mediamente un impatto decisamente positivo sulla malattia di base. Da qui, la legittima aspettativa da parte dei pazienti di poter usufruire al più presto di questa importante arma terapeutica.
Come già detto, al momento in Europa sono in terapia con Trikafta solo i pazienti per i quali Vertex ha concesso l’uso compassionevole, secondo criteri che sono rappresentati da un lato clinico di funzionalità respiratoria (valore di FEV1 % non superiore al 40% del valore atteso), dall’altro la condizione di aver già sperimentato altri farmaci potenzialmente attivi sullo stesso tipo di mutazioni, senza averne avuto beneficio o non avendoli tollerati. A seguito di specifica richiesta da parte del Medico curante del Centro che si assume la responsabilità della valutazione clinica necessaria, Vertex decide se accettare o no l’inserimento del singolo paziente nell’uso compassionevole.
Il farmaco è attualmente sotto esame presso l’Agenzia Europea del Farmaco (European Medicines Agency: EMA) che, nonostante una prima previsione di autorizzazione alla commercializzazione entro i primi tre mesi di quest’anno, avrebbe portato avanti nuove richieste di chiarimenti a Vertex, prevedendo una risposta entro la fine del 2020. Gli stessi tempi per ottenere la licenza di commercializzazione sono previsti per quanto riguarda il corrispondente organismo in UK (National Institute for Health and Care Excellence: NICE).
All’approvazione del Farmaco da parte di EMA, farà seguito la decisione autonoma di ogni singolo Stato Europeo per quanto riguarda, nel proprio territorio nazionale, l’Autorizzazione all’Immissione in Commercio (AIC), che deve avvenire, in Italia, entro 60 giorni dalla data di pubblicazione dell’approvazione EMA sulla Gazzetta Ufficiale dell’Unione Europea. Il farmaco quindi entrerà, se non saranno già state concluse le trattative in merito, nella categoria “C-nn” (Commercializzato-non negoziato), dove sono ammessi tutti i farmaci disponibili ai pazienti, ma ancora non rimborsabili dal SSN (perché non concluso l’accordo economico con la ditta produttrice), benchè il costo possa essere sostenuto a proprio carico dalla regione di appartenenza del paziente.
L’approvazione alla Commercializzazione del farmaco da parte di EMA, comporta, infine, la sospensione della concessione da parte della ditta produttrice di farmaci a uso compassionevole a nuovi pazienti, che continuerà comunque a mettere a disposizione il farmaco per chi è già in trattamento.
È già stata messa in atto una richiesta di accelerazione delle pratiche in corso all’EMA e più precisamente al “Committee for Medicinal Products for Human Use” (CHMP) da parte di CF Europe (associazione europea a cui aderiscono 48 associazioni dei pazienti di tutti gli Stati). In Italia è stata presentata da parte della senatrice Paola Binetti, da tempo portavoce della Lega Italiana Fibrosi Cistica in sede istituzionale, un’interrogazione parlamentare per chiedere che il Ministro della Salute si faccia parte attiva per rendere il farmaco disponibile al più presto ai pazienti ed è in programma, con le medesime finalità, una iniziativa da parte della Direzione Scientifica della Fondazione FFC presso il Ministro stesso, anche se temiamo che questo momento di epidemia stia occupando intensamente il Ministero in altri pressanti problemi.
Certamente, contemporaneamente a un’azione congiunta per cercare di accelerare la decisione di EMA, sembra essenziale la formazione di una forte aggregazione di tutta la comunità FC italiana, al fine di sensibilizzare entrambe le future parti in causa nel nostro Paese (AIFA e Vertex) per arrivare al più presto al necessario accordo anche economico, che renderebbe rimborsabile Trikafta da parte del SSN, anche se abbiamo consapevolezza che ogni intervento di pressione (che già viene attivata da parte di molte organizzazioni europee), fatto prima dell’approvazione da parte dell’EMA europea, non possa avere probabilità di successo. La permanenza nella categoria “C-nn” del nuovo farmaco, dal costo attuale estremamente elevato (si stima una spesa di circa 300.000 euro anno a paziente), causerebbe con ogni probabilità ulteriori ritardi, poiché Trikafta sarebbe accessibile ai pazienti italiani, ma il costo rimarrebbe a carico dell’Ospedale o della Regione di provenienza, con tutti i problemi organizzativi ed economici attendibilmente associati, aggravati oggi anche da altre emergenze.
