Da tutto quello che finora ho letto sull’approvazione e commercializzazione di kalydeco credo di aver capito che l’ostacolo principale sia l’elevatissimo costo del farmaco che la Vertex ha imposto approfittando del fatto di averne il “monopolio”. A questo proposito, al di là del fatto che ritengo sia fortemente ingiusto e approfittatore il comportamento della Vertex, mi chiedo se altre case farmaceutiche stiano lavorando ad una sorta di farmaco “equivalente” che sia più accessibile a livello economico per il nostro sistema sanitario. Grazie
Il problema del costo del kalydeco (il trattamento di un paziente ha attualmente un costo annuo che si avvicina ai 250 mila euro) ha avuto recentemente una disamina del Notiziario FFC n. 39, a pag 6: “Caro farmaco. Dibattito sul prezzo del kalydeco“.
Alcuni punti vanno considerati in merito. Va riconosciuto che la mole di ricerca, durata più di 10 anni, che ha portato alla scoperta e infine alla distribuzione del farmaco ai malati, ha avuto dei costi elevatissimi e l’azienda farmaceutica che li ha in gran parte sostenuti e ora produce e distribuisce il farmaco opera anche con obiettivi di profitto, che ovviamente va oltre al semplice ammortizzamento dei costi. Dobbiamo peraltro dire che tale profitto dovrebbe esere contenuto entro limiti eticamente accettabili. Quali siano questi limiti al momento è difficile dire, ma il dibattito va tenuto aperto, soprattuto con le autorità dei vari Stati che debbono autorizzare la distribuzione del farmaco nel loro territorio. E tuttavia questi limiti debbono tener conto di alcuni fatti rilevanti: una parte della ricerca Vertex è stata sostenuta con fondi della Cystic Fibrosis Foundation Americana, che sono stati raccolti con libere donazioni di cittadini; a quella ricerca, nella fase di studio clinico, hanno collaborato moltissime persone malate, che ora si trovano a dover pagare (direttamente o indirettamente) il prodotto che essi stessi hanno contribuito in maniera determinante a realizzare. Certamente altre case farmaceutiche e alcuni gruppi di ricerca indipendenti (tra cui la Fondazione Ricerca Fibrosi Cistica italiana) si stanno cimentando nella ricerca di “potenziatori” di CFTR difettosa, simili o anche migliori del kalydeco, ma soprattutto stanno affrontando il problema di curare i malati con la più frequente mutazione, la DF508 (il kalydeco cura solo una piccola frazione di malati con mutazioni diverse da questa): per questi malati l’obiettivo è di scoprire uno o due farmaci, da somministrare eventualmente accoppiati, per recuperare la proteina CFTR intrappolata all’interno della cellula per poi stimolarla con un altro farmaco tipo kalydeco o anche più adatto per quella mutazione.
