Buongiorno, volevo sapere se dal XVIII seminario di primavera, tenutosi sabato 30 maggio, è venuta fuori qualche bella notizia su cure risolutive (tipo il gene editing che colpisce alla base la malattia) per i bimbi affetti da fibrosi cistica con mutazione delta F508 in omozigosi. Siamo tutti in attesa di una cura che ci lascerà tutto questo alle spalle in modo definitivo. Grazie sempre per la vostra disponibilità e chiarezza nelle risposte.
In tema di gene editing, è avviato un percorso di ricerca che si annuncia promettente. In linea di massima, si tratta di una tecnica terapeutica mirata a tagliare nel DNA del gene CFTR la porzione mutata sostituendola con la sequenza normale. Su questo sito si trovano parecchie informazioni in merito (cercare con il motore di ricerca usando la parola chiave gene editing). Nel recente Seminario di Primavera si è molto discusso anche di questa nuova prospettiva. Suggeriamo di leggere sulla Brochure del Seminario alle pagine 16 e 21, ma anche di visionare la registrazione completa del Seminario.
