Buona sera, vorrei chiedere una spiegazione su correttori e potenziatori di proteina CFTR. Nel caso che i nuovi farmaci siano in grado di recuperare una certa quantità di proteina, il muco che si formerebbe a seguito del trattamento sarebbe la stessa quantità di prima? sarà più fluido o meno fluido? Una domanda anche sul bronchitol: e stato proprio abbandonato o se ne fa ancora conto. Cordiali saluti.
Con il trattamento di farmaci dimostratisi attivi sul difetto di base della fibrosi cistica, inclusi i potenziatori e correttori di CFTR nei pazienti con mutazioni che rispondono al trattamento, ci si attende che le secrezioni dei vari organi, bronchi in particolare, siano più fluide e scorrevoli. Anche la quantità di muco secreto può ridursi, soprattutto se a seguito del trattamento si riduce la componente infiammatoria dell’organo interessato.
Quanto al bronchitol, si tratta di una formulazione per via inalatoria della molecola mannitolo. Questa sostanza ha un effetto “osmotico” simile alla soluzione salina ipertonica, cioè richiama acqua e pertanto tende a fluidificare le secrezioni bronchiali. Il farmaco ha avuto approvazione dall’agenzia europea per i medicinali (EMA) ed è commercializzato in qualche nazione. Non ci sono da attendersi effetti superiori a quelli della salina ipertonica.
