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27 Maggio 2010

Denufosol: parziali risultati comunicati ad un congresso a New Orleans

Autore: Salvatore
Argomenti: Nuove terapie
Domanda

Purtroppo, tra inglese e terminologia medica, capire quello che ha annunciato l’Inspire è complicato: http://www.news-medical.net/news/20100520/Scientists-present-data-on-denufosol-tetrasodium-for-CF-at-ATS-2010-International-Conference.aspx?page=2 Voi ne sapete qualcosa? Grazie in anticipo

Risposta

Il Denufosol è un farmaco capace di attivare la secrezione di cloro (e quindi favorire l’idratazione delle vie aere) attraverso canali del cloro accessori rispetto al principale CFTR e quindi in maniera indipendente dal canale CFTR. Se ne venisse dimostrata definitivamente una certa efficacia, questo farmaco, somministrato per aerosol potrebbe compensare in qualche misura il difetto di base CF indipendentemente dalle mutazioni CFTR di cui è portatore il malato con FC. Una descrizione abbastanza ampia di questo nuovo potenziale farmaco si trova nella risposta del 18.09.06: Denufosol: un farmaco correttore del difetto di base CF in sperimentazione clinica di fase III.

Otto studi con questo farmaco sono stati sinora fatti e due sono ancora in corso. La comunicazione Internet (The Medical News), cui fa riferimento il nostro interlocutore, è un breve sommario di alcuni contributi che ha portato la compagnia farmaceutica In spire Pharmaceutical Inc (produttrice esperimentatrice del farmaco) al congresso dell’American Thoracic Society (ATS), tenutosi a New Orleans dal 14 al 19 maggio scorso, su alcuni risultati ottenuti dallo studio di fase III (denominato Tiger-1), che dovrebbe concludersi alla fine di questo anno. La parte più interessante di questo contributo congressuale riguarda l’analisi dei dati relativi ad un sottogruppo di pazienti CF trattati con questo farmaco, da cui si evidenzierebbe che Denufosol è in grado di raggiungere le piccole vie aeree, la sede principale da cui si origina la malattia polmonare FC. Viene ribadito che il farmaco potrebbe avere particolare significato nel trattamento molto precoce del malato che ancora non ha importanti alterazioni dell’apparato respiratorio. Non conosciamo ancora questi dati né quelli conclusivi dei trial clinici in corso, perché ancora non sono pubblicati: probabilmente avremo informazioni più avanzate al prossimo congresso FC nordamericano nel prossimo ottobre a Baltimora.

G.M.


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