Buongiorno, vorrei avere qualche informazione sullo stato dell’arte circa il farmaco denufosol, del quale sembrava imminente l’arrivo sul mercato, grazie.
Di questo nuovo farmaco somministrabile per aerosol e mirato ad attivare la secrezione di cloro e acqua nelle vie respiratorie in maniera indipendente dal canale fondamentale CFTR, abbiamo trattato in una domanda-risposta del 18.09.06 (Denufosol: un farmaco correttore del difetto di base CF in sperimentazione clinica di fase III), riportando l’annuncio della Compagnia Inspire circa l’inizio appunto di uno studio clinico su ampio numero di pazienti. In “Progressi di Ricerca”, sempre su questo sito, recensimmo un articolo che riportava i risultati di un precedente studio di fase II (17.05.07 Concluso uno studio di fase 2 su denufosol per aerosol in fibrosi cistica). I risultati di quegli studi davano un miglioramento significativo della funzione polmonare nei soggetti trattati con il farmaco, rispetto a quelli trattati con placebo, e una sua buona tolleranza complessiva. Attualmente è in corso un secondo trial, di fase IIIb: iniziato nel febbraio 2008, dovrebbe reclutare 450 pazienti e concludersi nel dicembre 2010 (www.clinicaltrials.gov).
Solo dopo la conclusione di questo studio sarà possibile avviare le pratiche, almeno negli USA, per l’approvazione del farmaco: ragionevolmente, se verranno confermati i risultati positivi già riscontrati e la sicurezza complessiva del farmaco, il farmaco potrebbe essere posto sul mercato nel 2011.
