Volevo sapere quando per scadrà il brevetto di Kalydeco. Quando è stato messo sul mercato? Trovo scandaloso che un farmaco per patologia grave possa essere inaccessibile. Allora a cosa serve la ricerca se non possiamo beneficiare delle scoperte? Immagino che i medici non possano prescriverlo facilmente.
D. Quando scadrà il brevetto di Kalydeco?
R. La prima domanda di brevetto sul principio attivo di Kalydeco è stata depositata da Vertex nel 2004. I brevetti hanno durata di 20 anni dalla data del primo deposito e, durante questo periodo, garantiscono all’azienda titolare del brevetto lo sfruttamento esclusivo del principio attivo per quanto riguarda l’uso e la commercializzazione. Pertanto, il brevetto in oggetto scadrà nel 2024. Occorre, tuttavia, tener presente che la legislazione brevettuale permette, in determinati casi, di estendere di qualche anno il periodo di esclusività nell’uso e commercializzazione del principio attivo.
D. Quando é stato messo sul mercato?
R. Kalydeco è stato immesso sul mercato nel 2012.
D. Trovo scandaloso che un farmaco per patologia grave possa essere inaccessibile.
R. A questo riguardo, occorre definire che cosa si intende per “accessibilità”. Un aspetto è la disponibilità o meno del farmaco nel prontuario farmaceutico di un determinato paese. In questo caso, è un problema che riguarda l’agenzia regolatoria nazionale (AIFA in Italia) a cui è delegato il compito di autorizzare l’immissione in commercio di un farmaco nello specifico paese. Un altro aspetto è l’accessibilità dal punto di vista del costo del farmaco. In questo caso si intersecano due componenti: il costo che viene chiesto dall’azienda produttrice del farmaco (molto elevato nel caso di Kalydeco) e la decisione dell’agenzia regolatoria riguardo alla rimborsabilità del farmaco.
D. Allora a cosa serve la ricerca se non potremo beneficiare delle scoperte?
R. Nel caso specifico di Kalydeco, la ricerca ha portato a un farmaco con una buona efficacia nei pazienti FC che sono portatori delle mutazioni nelle quali Kalydeco si è dimostrato attivo sia in studi clinici sia preclinici. Questo è un successo della ricerca. La possibilità di poter beneficiare delle scoperte non è, purtroppo, legata alla ricerca. In questo caso entrano in gioco considerazioni riguardanti lo sfruttamento commerciale dei risultati della ricerca. Restano oggetto di discussione, anche nella comunità scientifica, gli aspetti etici relativi all’elevatissimo costo di alcuni farmaci per patologie molto gravi e le politiche sanitarie di rimborso del costo di tali farmaci.
Nota redazionale.
Per quanto riguarda la prescrizione del farmaco, la procedura è la seguente: il medico del centro specializzato FC a cui il malato fa riferimento valuta in termini clinici e genetici se esiste la corretta indicazione al trattamento con Kalydeco; se esiste, lo prescrive e la farmacia dell’ASL di riferimento lo fornisce al malato, facendo richiesta di rimborso della spesa alla propria regione e quindi al SSN. In Italia l’ente regolatorio AIFA ha stabilito che l’indicazione al trattamento con Kalydeco e la prescrizione attraverso SSN sia riservata a:
– pazienti affetti da fibrosi cistica di età pari o superiore a 18 anni, che hanno almeno una mutazione R117H nel gene CFTR;
– pazienti affetti da fibrosi cistica, a partire dai due anni di età, che hanno una delle seguenti mutazioni di gating (di classe III), anche in unica copia, nel gene CFTR: G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N o S549R.
