Buongiorno, ho letto su questo sito in “progressi di ricerca” che il VX-809 sembra essere in grado di ripristinare la normale attivazione della proteina canale F508del-CFTR. Se il VX 809 risultasse efficace per normalizzare la funzione polmonare, rimane comunque il problema del pancreas che non è in grado di svolgere le sue funzioni. La mia domanda è se in futuro sarà possibile usare le cellule staminali per ricreare il tessuto del pancreas e quindi permettere a questo organo di poter funzionare normalmente e permettere ai malati FC di poter avere una vita normale. Grazie
Intanto ricordiamo che il farmaco VX-809 è un farmaco sperimentale che attualmente è in fase II di studio clinico in malati FC omozigoti DF508. Di esso si sa che ha dimostrato in vitro la proprietà di “correggere” (è un farmaco appunto “correttore”) la proteina CFTR mutata a causa della mutazione DF508. La correzione è intesa come aiuto alla proteina difettosa perché maturi e migri alla membrana delle cellule epiteliali. Quanta proteina riesca a far maturare “in vivo” ancora non sappiamo. E comunque la proteina fatta arrivare alla membrana rimane difettosa, con debole funzione di trasporto del cloro, ed ha bisogno dell’intervento di un farmaco “potenziatore” per incrementare tale funzione. L’attesa importante è infatti quella che verrà attuata con la combinazione di un correttore (VX-809, ma altri sono allo studio) e un potenziatore (VX-770, ma altri sono allo studio).
Circa la possibilità di recupero della funzione pancreatica con l’intervento di questi farmaci, invitiamo a leggere la risposta del 06.10.11 (I farmaci correttori e potenziatori di proteina CFTR possono recuperare anche la funzione pancreatica?). In sintesi diciamo che è ragionevole pensare che tale funzione sia recuperabile nel caso che il pancreas non sia stato completamente distrutto nella sua struttura.
Circa l’impiego di cellule staminali, al momento queste trovano interesse di studio in fibrosi cistica con l’obiettivo di restaurare tessuto polmonare danneggiato: siamo peraltro ancora agli inizi. In altre patologie pancreatiche vi sono studi mirati a possibile impiego di cellule staminali, ma soprattutto con l’intento si sopperire al difetto di cellule produttrici di insulina (insule) nel diabete.
