Buona sera. E’ possibile conoscere gli atti dell’ultimo congresso Nordamericano che si è svolto a Minneapolis nel Minnesota? So che una autorevole delegazione della Fondazione era presente ed ha partecipato ai lavori. In particolare sarei interessato al PTC124.
Nel prossimo numero del Notiziario FFC (il numero 26 di Natale) pubblicheremo un report del 23° Congresso FC NordAmericano, che si è tenuto a Minneapolis alla metà di ottobre us.
Anticipiamo, sintetizzando al massimo, che al Congresso sono stati riportati molti studi basati sulle nuove potenziali terapie rivolte al difetto di base della malattia FC. Alcuni di questi studi sono già entrati nella fase clinica e sono in svolgimento nei malati, alcuni in fase più avanzata, altri in fase più preliminare.
Fra i nuovi farmaci in corso di studio c’è il PTC 124, correttore di “mutazioni stop”. Ma nessuno di questi studi è stato portato a termine e per nessuno di questi farmaci c’è ancora la certezza definitiva che proviene dalla dimostrazione di efficacia su grandi numeri di malati. Ci vorranno ancora due-tre anni. Per cui quello che possiamo trasmettere è il diffuso sentimento di essere in un momento molto particolare per la ricerca FC, espresso bene dal titolo di un seminario: “Siamo al di là della curva?” Cioè, abbiamo superato la fase più tortuosa del percorso di ricerca e siamo in vista del traguardo? Ce lo diranno i risultati dei trial nei prossimi anni. Il PTC 124 non fa eccezione a questa panoramica: è in sperimentazione e la sperimentazione si sta ancora svolgendo e nè al Congresso di Minneapolis nè altrove si può disporre di risultati “conclusivi”. Sempre riguardo al PTC 124, sappiamo per certo, che presso il Centro FC di Verona si è appena concluso “l’arruolamento” di alcuni pazienti, cui farà seguito il trial vero e proprio con PTC 124 e che questo durerà almeno un anno. Su questo armaco si possono trovare su questo sito molte informazioni: basta scrivere PTC 124 nel motore di ricerca. Utile in particolare la risposta “Studio clinico in fase III del PTC 124” (08/01/09).
Per quanto riguarda poi la partecipazione di una delegazione della Fondazione FFC al Congresso NordAmericano, supponendo che si alluda al contributo che ricercatori italiani supportati da FFC hanno dato al Congresso, siamo soddisfatti di poter dire che sono stati selezionati per la presentazione ben 13 progetti di ricerca finanziati da FFC. Sono progetti che riguardano il miglustat (uno dei possibili “nuovi”farmaci), i meccanismi dell’infiammazione e dell’infezione cronica, studi sull’azione aggressiva di Pseudomonas aeruginosa e in particolare di Burkholderia cepacia, gli effetti di Stafilococco multiresistente e, nell’ambito di progetti di ricerca clinica: come trattare la prima infezione da Pseudomonas, gli effetti collaterali dei sistemi venosi impiantabili, gli stati d’ansia nei malati FC
