Da tempo si sente parlare di nuove cure che sono in fase di studio addirittura in fase III. Se gli stdi dovessero dare buoni risultati come cambierebbe la vita degli ammalati? Si potrà debellare la malattia o solamente curarla e tenerla più sotto controllo? Andrebbero bene per qualsiasi mutazione oppure no? Ringrazio come sempre
Se gli studi dovessero dare buoni risultati la vita degli ammalati dovrebbe cambiare molto perchè le più interessanti delle nuove cure sono rivolte al “difetto di base” e non al trattamento delle sue conseguenze. Oggi si cerca di tenere sotto controllo l’evoluzione della malattia respiratoria, che è quella che condiziona la durata e la qualità della vita, con la fisioterapia, l’aerosolterapia, gli antibiotici, che sono tutte terapie efficaci sugli “effetti”, non sulla “causa” di base della malattia. Le nuove cure dovrebbero agire sulla causa di base, che dovrebbe essere neutralizzata o almeno attenuata nella sua azione patogena. Quindi ci si aspetta che, una volta normalizzata o quasi l’attività della proteina CFTR, si normalizzi il passaggio di cloruro e acqua dall’interno all’esterno delle cellule bronchiali: dovrebbero normalizzarsi le caratteristiche del muco bronchiale, diventando più fluido e meno favorente l’impianto dei batteri, e di conseguenza dovrebbero diminuire la tosse e le infezioni respiratorie e mantenersi efficiente la funzionalità respiratoria. Proprio questi aspetti, chiamati “end point” della ricerca, sono quelli che vengono presi in esame quando si sperimentate nei malati le potenziali nuove cure.
E’ ragionevole pensare che i nuovi farmaci rivolti al difetto di base siano diversi a seconda delle diverse mutazioni presenti nel genotipo del malato. Si possono trovare molte informazioni in proposito su questo sito cercando con il motore di ricerca sotto la voce “nuove terapie”.
