Buongiorno,faccio riferimento alla risposta pubblicata in data odierna in merito allo stato di ricerca di kalydeco e relativi correttori in cui si legge che quest’ultimi in fase di sperimentazione hanno dato purtroppo modesti risultati. Mi chiedevo quindi se già sia inutile aspettarsi qualcosa nelle risposte attese per il 2014 dagli studi in corso (come riportato nel seguente sito http://investors.vrtx.com/releasedetail.cfm?ReleaseID=798106) Grazie mille per la vostra disponibilità!
Il documento citato nella domanda si riferisce ad un comunicato della Compagnia Vertex rivolto ai suoi investitori. In quel documento la Vertex è evidentemente attenta a dare agli azionisti una prospettiva ottimistica sullo stato delle ricerche in corso sulla combinazione di un correttore (VX-809 e VX-661) con un potenziatore (kalydeco) nei malati FC con mutazione DF508. Ed in realtà ciò che si sta muovendo in questo ambito suggerisce veramente ottimismo, anche se tale ottimismo deve confrontarsi con la realtà scientifica dei risultati che si vanno ottenendo. Quel documento in effetti offre una ampia panoramica degli studi che Vertex ha avviato o intende intraprendere. Nonostante la modestia dei risultati clinici ottenuti negli studi di combinazione di fase II (piccolo numero di pazienti) si intende procedere con studi di fase III (largo numero di pazienti con protocolli modificati, di cui poco sappiamo) per VX-809 (Lumacaftor) abbinato a kalydeco: 1. Studio su soggetti di 12 o più anni, di cui è stato completato l’arruolamento (risultati a metà 2014); 2.Studio in bambini di età 6-11 anni (inizierà l’arruolamento nel 2014).
Il documento annuncia inoltre i seguenti studi:
-Studio fase II di Combinazione Lumacaftor + kalydeco (8 settimane) in malati in malati FC di 18 e più anni eterozigoti composti per la mutazione DF508.
-Ulteriore studio (12 settimane) con il correttore VX-661 + kalydeco in omozigoti DF508: inizio arruolamento nel 2014.
– Studio fase II di 4 settimane con VX-661+kalydeco in malati con genotipo DF508/G551D
Una sintesi, derivata dalla recente Conferenza nordamericana di Sal Lake City, di ciò che oggi si conosce nel campo di correttori e potenziatori di CFTR si trova su questo sito: Report dal 27° Congresso Nordamericano sulla fibrosi cistica: le nuove terapie (11.11.13).
