Volevo conoscere a che punto è la sperimentazione del PTC124 nei seguenti ospedali: Ospedale Maggiore Policlinico in Milano Ospedale Pediatrico Bambino Gesù Roma U.O. Complessa di Neuropsichiatria Infantile, e se ci sono, in Italia, altri centri attualmente impegnati in tale sperimentazione. Grazie.
A nostra conoscenza, in Italia partecipa allo studio europeo multicentrico su PTC124 solo il centro regionale veneto fibrosi cistica di Verona. Questo studio di fase 3 ci risulta essere ancora alle prime battute di reclutamento e valutazione iniziale dei pazienti con mutazione stop.
