Buona sera, sono il padre di una bimba FC di tre anni, delta f508 in omozigosi. Fino adesso per grazia di Dio è come se la FC non esistesse. Ho letto su un sito che il farmaco Bronchitol è il primo farmaco che esce dopo venti anni e può cambiare le sorti della FC aumentando l’aspettativa di vita e la qualità di vita delle persone: esso può normalizzare la clearance polmonare e il battito ciliare. Quindi nel caso che il bronchitol possa entrare in commercio quest’anno o l’anno prossimo si può dire che almeno un piccolo schiaffo alla FC sia stato dato. Un’ altra cosa: visto che ormai il denufosol se n’è andato, mi chiedevo anche se il moli 1901 è stato sospeso o se la sua sperimentazione sia ancora in corso. Grazie per le risposte.
Il farmaco, dal nome commerciale Bronchitol (mannitolo), sommninistrabile per aerosol, ha la funzione di idratare le secrezioni bronchiali richiamandovi acqua con meccanismo osmotico. Sarà certamente un farmaco collaterale di supporto per la rimozione dei secreti bronchiali, analogamente o in alternativa alla soluzione salina ipertonica. Si vedano parecchie informazioni in proposito su questo sito. Le più recenti in “Domande e Risposte”: 01.01.11 Il bronchitol (mannitolo) potrà sostituire le terapie aerosoliche attuali?; 15.10.10 Mannitolo (Bronchitol): non ancora disponibile; 21.06.10 Concluso uno studio di fase III sul mannitolo (Bronchitol).
Quanto al Moli1911 (duramicina o lancovutide) si tratta di un farmaco somministrabile per aerosol che agisce con meccanismo di attivazione di canali alternativi del cloro e quindi con potenzialità di idratare le secrezioni bronchiali attraverso questa secrezione di cloro, che andrebbe a compensare quella mancante per difetto della proteina CFTR. Sono stati condotti 4 studi di fase I e tre studi di fase II. E’ stato concluso nel secondo semestre 2009 l’ultimo trial, un progetto europeo di fase II su 18 pazienti FC, condotto con la sponsorizzazione di AOP Orphan Pharmaceuticals AG. I risultati di quello studio non sono stati ancora pubblicati su riviste internazionali. Conosciamo qualche dato fornito dalla compagnia Lantibio Inc. (1): il farmaco è assai ben tollerato e migliora lievemente la FEV1 nel corso dei 28 giorni di trial (pochi ovviamente per una valutazione di efficacia clinica del farmaco). Sappiamo che doveva seguire uno studio di fase III, su maggior numero di pazienti e per tempi più lunghi, ma non ne abbiamo più avuto notizia e non sappiamo che cosa questo silenzio possa significare.
1. Studies of Lancovutide in Cystic Fibrosis. www.lantibio.com/lantibio_moli1901_cf_studies.htm
