Gentilissimi Dottori, avrei necessità di avere la Vostra opinione in merito alle banche di conservazione delle cellule staminali: avremmo intenzione di conservare il sangue cordonale alla nascita del nostro primo figlio presso una banca privata. Premetto che sono portatrice sana di FC. Mio marito risulta negativo allo screening di primo livello. Ci sono sviluppi nell’ambito della cura della FC con cellule staminali estratte dal sangue cordonale? È il caso di conservare il materiale cordonale se la madre risulta portatrice sana? O il gene mutato rappresenta una causa di esclusione dal possibile uso delle cellule? Ringrazio anticipatamente.
Per quanto riguarda le cellule staminali da cordone ombelicale, dobbiamo dire che al momento non ci sono studi in FC che utilizzino questo tipo di cellule. Ce ne sono stati in passato, poi l’orientamento è stato di ricorrere a staminali derivate da midollo osseo e più di recente ancora dall’endotelio dei vasi sanguigni (1). A questo proposito, si può leggere l’articolo della dott. Graziella Messina (2, 3), che ha condotto in questo campo progetti di ricerca finanziati da FFC – uno si è appena concluso e i risultati saranno resi noti nella XVI Convention dei Ricercatori FFC che si terrà a Verona dal 22 al 24 novembre 2018 (4).
Gli ostacoli che si frappongono a un utilizzo delle staminali per la malattia polmonare FC sono parecchi e ben descritti in quanto già pubblicato. Nel frattempo, consultando la letteratura scientifica, possiamo dire che sono segnalati avanzamenti rispetto alla possibilità di isolare le cellule staminali dal polmone, moltiplicarle e conservarle; lo scopo sarebbe quello di usarle per riparare il polmone malato e quindi l’ipotesi sarebbe di usare quelle del malato stesso, che potrebbero essere prelevate, corrette sul piano genetico, in particolare attraverso l’uso delle nuove tecniche di editing genomico e poi trasferite di nuovo al malato (5). L’altro passo avanti riguarda la possibilità di utilizzare le staminali (in questo caso derivate da soggetto sano) e farle attecchire nel polmone malato, passaggio anche questo non facile e affrontato solo in modelli murini (6, 7, 8). Nella letteratura è anche riportato come le staminali del malato, indipendentemente dall’organo di origine, trovino importante utilizzo come modelli cellulari in cui saggiare la risposta ai nuovi farmaci orientati al trattamento delle mutazioni del gene CFTR. Questo in parte già avviene, poiché le staminali identificate fra le cellule dell’epitelio intestinale (prelevato dal soggetto malato attraverso minibiopsia rettale) sono utilizzate per dare origine a organoidi intestinali in cui viene studiato l’effetto del farmaco. L’obiettivo è poter prevedere attraverso l’organoide la risposta clinica del malato.
Nell’insieme, i dati disponibili orientano a un utilizzo nella ricerca di staminali derivate da soggetto affetto dalla malattia FC, oppure da soggetto sano e non portatore di una mutazione FC. Nel caso della domanda, il bambino potrebbe essere portatore FC oppure non portatore e non ci sentiamo di poter escludere in entrambi i casi un utilizzo generico per ricerca, ma non siamo a conoscenza di maggiori dettagli. Non sappiamo se la presenza della mutazione FC rappresenti una causa di esclusione dalla donazione del cordone; se si potesse fare un parallelo con le donazioni di sangue, il portatore FC può donare il sangue come qualsiasi altra persona: però, nel caso delle staminali occorrono informazioni più approfondite, che probabilmente si possono avere consultando il sito dell’Associazione Donatrici Italiane Sangue Cordone Ombelicale: adisco.it.
1) Le cellule staminali, 24/09/2015
2) La ricerca sulla terapia cellulare del polmone FC con cellule staminali, 29/12/2016
3) Ancora sulle cellule staminali per scopo terapeutico, 16/04/2018
4) Progetto FFC 5/2017 “Caratterizzazione dei mesoangioblasti umani per una nuova terapia cellulare della fibrosi cistica”
6) Pollard BS, Pollard HB. “Induced pluripotent stem cells for treating cystic fibrosis: State of the science”. Pediatr Pulmonol. 2018 Jul 30
7) Levardon H, Yonker LM, Hurley BP, Mou H. “Expansion of Airway Basal Cells and Generation of Polarized Epithelium”Bio Protoc. 2018 Jun 5;8(11).
8) Farrow N, Cmielewski P, Donnelley M, Rout-Pitt N, Moodley Y, Bertoncello I, Parsons D. “Epithelial disruption: a new paradigm enabling human airway stem cell transplantation”. Stem Cell Res Ther. 2018 Jun 13;9(1).
