Chiedo quanto ci vuole per la somministrazione di quel farmaco che, con le proprietà del thè verde, corregge la mutazione deltaF508.
La domanda immaginiamo si riferisca ad alcuni studi condotti recentemente sulle proprietà del farmaco cisteamina associato a epigallocatechin gallato (una sostanza contenuta nel thè verde), di cui si sarebbe evidenziata una certa attività di recupero della proteina CFTR difettosa causa la mutazione DF508. Di questi studi abbiamo trattato più volte su questo sito: si veda in particolare la domanda del 25.03.15 (1). Più recentemente è uscita una nuova pubblicazione a cura sempre del gruppo di ricerca di L. Maiuri e V. Raia (2). Si tratta di uno studio che contiene anche un trial clinico su pazienti FC. I test in vitro (su cellule di epitelio nasale di pazienti FC) e preclinici (su topi FC) confermerebbero che il trattamento con quella combinazione riesce effettivamente a ridurre l’infiammazione e a correggere, almeno in parte, il difetto della proteina CFTR-DF508. Nello studio clinico (fase II in aperto) in pazienti FC con mutazioni di classe II (prevalentemente DF508) si riscontra mediamente una riduzione della concentrazione in cloro al test del sudore e una tendenza al miglioramento della funzione respiratoria. Gli autori dello studio non suggeriscono di introdurre il trattamento della combinazione cisteamina + epigallocatechin gallato nella pratica terapeutica per i malati FC ma ritengono che i loro risultati incoraggino ulteriori studi di sviluppo clinico in questa direzione.
Noi riteniamo che sia ancora presto per confermare definitivamente il valore terapeutico di questa proposta e che occorrano pertanto conferme delle basi razionali e sperimentali di questo approccio terapeutico da parte di altri studiosi e comunque studi clinici di fase III (con disegno controllato e randomizzato) su più ampia casistica di malati prima di arrivare ad una corretta prescrizione dei due farmaci.
1. Cisteamina: ancora presto per il suo impiego terapeutico in FC, 25/03/15
2. Tosco A, De Gregorio D, Esposito S, et AL. “A novel treatment of cystic fibrosis acting on target: cysteamine plus epigalloctechin gallate……..”. Cell Death and Differentiation (2016),1-14.
