Gentilissima Fondazione, innanzitutto grazie per le precedenti risposte in merito al tema. Come da poco reso noto, l’EMeA ha approvato la prescrivibilità del Kalydeco ad altre 8 mutazioni gating senza vincoli sulla FEV1. Ciò ancora non significa automatica prescrizione nei singoli Stati per chi rientra nei requisiti. Tuttavia ci sono i presupposti per far valere la legge 548/93 o richiedere l’uso compassionevole del farmaco. Alcuni centri FC, che per questioni di privacy non menziono, si oppongono alla prescrizione del Kalydeco nonostante il malato abbia la mutazione inclusa nell’etichetta e FEV1 in condizioni medie (50% < FEV1 < 80%). Capisco la situazione economica del SSN e l’esposizione dei medici nel prescrivere questi farmaci molto costosi, ma non è certo il paziente che ne deve pagare le spese con la propria salute, in condizioni tali che anche un mese di ritardo può fare la differenza sulla propria vita, già difficile, e compromettere i benefici che tale farmaco può dare. Dato l’ostruzionismo di alcuni centri (di cui sono curioso di capirne le motivazioni “valide” alla non-prescrizione), QUALI sono i centri in Italia che hanno prescritto con successo il Kalydeco a pazienti con una mutazione gating non-G551D con FEV1 media senza seguire iter lunghissimi e articolati? E come fare per avere la prescrizione da tale centro se si è seguiti da un altro? So che sono in messa a punto anche altri farmaci, magari anche più efficaci del Kalydeco, ma al momento questo è l’unico che c’è, esiste in commercio e funziona nel rallentare, a chi più e a chi meno, il decorso FC, ed è assurdo al momento vederlo solo in vetrina anche per chi ha le mutazioni in etichetta (non off-label). Quando arriveranno altri farmaci più efficaci, ben vengano. Grazie per la vostra disponibilità, gentilezza e scrupolosità.
Ci sarebbero tutte le condizioni per la prescrizione di kalydeco alle persone con FC che hanno mutazioni di gating (G551D e altre 8): i risultati eccellenti di trial clinici, l’approvazione della FDA americana, l’approvazione dell’EMA europea, la legge 548/93, la disponibilità sul mercato del farmaco. L’alto costo del farmaco sta ritardando l’approvazione da parte dell’Agenzia Italiana per i Farmaci (AIFA). E tuttavia, l’articolo 3 della legge 548/93 imporrebbe alle ASL di erogare farmaci prescritti da centri regionali FC anche se non inclusi nel prontuario del Servizio Sanitario Nazionale. In queste condizioni è evidente che, mentre procedono iniziative a livello centrale AIFA (anche ad opera della rappresentanza Vertex presente in Italia), l’iniziativa predominante diventa quella dei centri FC, in stretta collaborazione con le ASL (di residenza del centro o di quella dei malati). Difficile conoscere le ragioni per cui alcuni Centri si rifiutano di prescrivere: meraviglia che la domanda non sia stata posta a loro. Purtroppo non siamo in grado di conoscere quali sono i centri che hanno già prescritto il farmaco a pazienti con mutazioni di gating e quali difficoltà o facilitazioni abbiano incontrato: sappiamo solo del Centro di Trieste che è riuscito in tempi brevi ad ottenere dall’ASL di quella città l’erogazione del farmaco ad una paziente con mutazione G551D. Suggeriamo anche di prendere contatto con la sede della Lega Italiana FC a Roma, che sappiamo sta attivandosi per facilitare la soluzione del problema (Tel: 06.45547851).
