Salve torno a scrivervi in merito ai progressi del composto ELX-02. Se ho ben capito dopo aver superato la fase 2 brillantemente adesso il composto è stato associato a ivacaftor per valutarne una migliore efficacia e i risultati di questa fase si aspettano verso la seconda metà del 2022. Se sono positivi si dovrebbe passare alla fase 3? Quindi la mia domanda è, se andasse tutto bene e soprattutto se ho ben capito, non dovremmo essere lontani dalla possibilità di una cura anche per la mutazione G542X. Chiedo scusa per l’ansia sulle tempistiche ma la mia piccola di 14 mesi ha questa mutazione associata alla R347P, sta benissimo ma l’idea che ci siano ottime speranze di una cura anche per lei non molto lontana mi rianima. Vi ringrazio e vi stimo molto per il vostro lavoro.
Abbiamo recentemente pubblicato una risposta (qui) con alcuni commenti sugli studi clinici riguardanti ELX-02.
Per quanto riguarda il trial clinico di fase 2, non ci sono novità e i risultati ottenuti non sono ancora stati pubblicati sulle riviste scientifiche internazionali. I dati resi noti dall’azienda farmaceutica sono ancora preliminari e sono stati ottenuti su un numero molto ristretto di persone con FC. Inoltre, sebbene mostrino un impatto leggermente positivo di ELX-02 sulla concentrazione di sodio nel sudore, non è stato possibile valutare l’efficacia del composto sull’evoluzione della funzionalità respiratoria. Invitano quindi a un (cauto) ottimismo.
Non sono ancora chiari i motivi per cui la Eloxx Pharmaceuticals (l’azienda produttrice di ELX-02) abbia deciso di proseguire con un nuovo trial clinico che prevede l’associazione di ELX-02 al potenziatore ivacaftor. Le informazioni in merito non sono molte: lo studio è ancora in corso e si trova nelle sue fasi preliminari, quindi bisognerà aspettare di vederne i risultati per capire come la Eloxx Pharmaceuticals deciderà di proseguire nello sviluppo clinico del composto.
È importante che la ricerca in questo campo continui e che i risultati dei nuovi studi vengano condivisi in modo da stimolare la scoperta di strategie terapeutiche, efficaci anche su chi non ha ancora a disposizione un farmaco.
