Salve. Sono la mamma di una bambina FC di 3 anni, le cui condizioni generali sono state definite dai medici che la seguono buone: ha un’ottima curva di crescita, pesa 17 kg ed è alta 101cm. Questa settimana la bambina fatto il controllo annuale, che comprende RX torace ed eco addome. Da quest’ultimo esame la dott.ssa del centro mi ha detto di cominciare a somministrare alla bambina acido urso (Deursil credo che si chiami) 300mg/die. La motivazione data è stata quella di una bile un pò densa. Quindi, a scopo preventivo per evitare in futuro occlusione dei dotti biliari e danneggiamento quindi del fegato. Inoltre, mi è stato detto che da ultimi studi effettuati è consigliabile somministrare acido urso a tutti i malati FC per periodi prolungati onde evitare il danno epatico. Ho fatto delle ricerche per saperne di più ma non ho trovato nulla. Pertanto vorrei avere se possibile delle informazioni in più su questo acido urso o deursil. Ringraziandovi anticipatamente
La terapia con acido ursodesossicolico (UDCA), è in effetti l’unica possibilità attualmente disponibile per il trattamento della epatopatia associata alla Fibrosi Cistica (FC). Si tratta di una manifestazione meno frequente della compromissione polmonare e pancreatica, ma che è divenuta di più frequente osservazione proprio perché, come nel caso della bambina della domanda, vengono eseguiti periodicamente esami per controllare lo stato del fegato. Più o meno rilevante interessamento del fegato viene riscontrato in circa il 25-30 % dei pazienti, non si manifesta con disturbi o segni particolari e la sua presenza quindi deve essere attivamente ricercata ad ogni visita di controllo (attraverso la valutazione delle dimensioni del fegato) e, periodicamente andando a valutare gli esami del sangue indicativi di sofferenza del fegato e la sua struttura mediante ecografia addominale.
Lo sviluppo di epatopatia è in gran parte attribuito alla ostruzione dei duttuli biliari da parte di secrezioni abnormemente viscose; anche se ciò tende a verificarsi solo in alcune aree del fegato, mentre altre vengono risparmiate, il deflusso della bile dal fegato può risultare rallentato e difficoltoso, con conseguente sofferenza epatica.
In circa il 10 % dei pazienti, le lesioni epatiche, sia pur lentamente, progrediscono fino a uno stato di cirrosi, la milza aumenta di volume per la difficoltà che il sangue ha ad attraversare il fegato così danneggiato e si instaura una ipertensione portale, che rappresenta il problema epatico clinicamente più rilevante nei pazienti FC (3% dei casi). L’insufficienza epatica è invece rara e tardiva, in quanto la funzione epatica viene a lungo conservata ed è raramente necessario dover ricorrere al trapianto di fegato.
Proprio per cercare di prevenire o rallentare l’evoluzione del danno epatico si ricorre alla somministrazione di acido ursodesossicolico: si tratta di un acido biliare sintetizzato dal fegato dell’uomo in piccole quantità e che rispetto ad altri acidi biliari presenti nell’organismo ha alcune proprietà molto vantaggiose: stimola la secrezione della bile, rendendola più fluida, non esercita effetti tossici sulle membrane cellulari.ed è privo di effetti collaterali. Nei pazienti con FC la terapia con acido ursodesossicolico ha indotto diversi effetti benefici (miglioramento degli indici di funzionalità epatica, del deflusso della bile e delle lesioni istologiche epatiche), ma non è ancora stato possibile chiarire se in effetti la sua somministrazione prolungata sia in grado di arrestare l’evoluzione della malattia epatica, riducendone le complicanze, né se essa sia efficace a scopo preventivo.
La mancanza di queste informazioni induce quindi a non utilizzare l’acido ursodesossicolico in tutti i pazienti affetti da FC, ma solo in quelli con una malattia epatica adeguatamente diagnosticata (secondo criteri clinici, biochimici ed ecografici). Ovviamente, se l’obiettivo della terapia è quello di arrestare la progressione della epatopatia, la terapia dovrebbe essere iniziata non appena essa viene diagnosticata, perché solo le lesioni epatiche precoci sono probabilmente reversibili, e proseguita a lungo termine.
Colombo C, et al. Liver disease in cystic fibrosis. JPGN. 2006;43:S49-S55
Direttore del Centro FC della Lombardia, Milano
Studiosa ed esperta di epatopatia CF)
