Salve. Io ho le mutazioni DF508 e 2789+5G>A e sono in cura sperimentale con Trikafta avendo partecipato alla fase III. Ho visto nel vostro sito che per queste mutazioni funzionerebbe anche il farmaco Symkevi e risulta essere approvato dalla vostra tabella. Mi confermate che è già in commercio Symkevi anche per le mie mutazioni? Grazie.
Sì, è vero il farmaco Symkevi (associazione del correttore Tezacaftor e del potenziatore Ivacaftor) è stato approvato dall’EMA (European Medicine Agency) ed è indicato per il trattamento dei soggetti a partire dai 12 anni con doppia mutazione F508del oppure singola F508del accompagnata da una mutazione con funzione residua quale è 2789+5G>A.
Symkevi è in commercio in Italia, ma appartiene al gruppo dei farmaci in fascia C-NN, vale a dire Commerciabile, ma con costo Non Negoziato. Significa che l’agenzia regolatoria italiana AIFA non ha trattato con l’azienda produttrice del farmaco un costo sostenibile per il Servizio Sanitario a livello nazionale. Quindi il costo è quello ufficiale imposto al pubblico dall’azienda produttrice (oltre 200.000 euro per un anno di terapia).
Se il Centro FC e il medico che ha in cura il malato ritengono che per la sua condizione clinica Symkevi sia indispensabile, sottopongono la richiesta di ottenerlo all’Ospedale e alla Regione di appartenenza. La Regione, compatibilmente con una serie di valutazioni, può decidere di farsene carico.
Per quanto riguarda Trikafta, dobbiamo dire che lo studio di fase III del farmaco si è concluso da qualche tempo, perciò non riusciamo molto a capire a quale sperimentazione si riferisca la domanda, a meno che non si tratti della continuazione “in aperto” dello studio già concluso. Ci risulta che in Italia l’azienda produttrice si sia impegnata a continuare la fornitura gratuita del farmaco ai soggetti che sono stati inclusi nello studio di fase III, anche dopo che questo si è concluso. La fornitura gratuita verrebbe sospesa quando Trikafta fosse approvato da EMA (la data prevista era la fine del 2020, ma non è stata confermata); a quella data Trikafta in Italia entrerebbe nel gruppo dei farmaci C-NN, di cui abbiamo detto sopra, fino a che non fosse approvato da AIFA ed erogato a carico del Servizio Sanitario Nazionale.
Non ci è chiaro neanche perché chi scrive pensi a Symkevi e alla sua commerciabilità: va tenuto presente che i risultati dei trial clinici hanno dimostrato la netta maggior efficacia di Trikafta rispetto a Symkevi.
Il nostro consiglio è di parlare di tutto questo con il medico del centro FC cui fa riferimento, per avere informazioni corrette, sia su Trikafta che su Symkevi.
