Buongiorno, leggo sempre le risposte relative ai tempi necessari per usufruire delle nuove cure. La domanda che mi sorge è questa: pensate che saranno i bambini di oggi i primi a poter usufruire di queste o che anche gli adulti potranno averne beneficio?
La nostra interlocutrice si riferisce, immaginiamo, alle terapie rivolte a curare il difetto di base della fibrosi cistica, per le quali ci sono già alcuni studi clinici alquanto promettenti in corso.
Possiamo dire in linea di massima che l’efficacia di queste terapie, una volta dimostrata con adeguati trial, sarà tanto maggiore quanto meno gli organi interessati dalla malattia, polmoni in particolare, saranno stati danneggiati in maniera irreversibile. Tuttavia è ragionevole pensare che i farmaci capaci di interferire con i meccanismi che stanno alla base dei processi patologici saranno in grado di arrestare o perlomeno limitare la progressione della malattia a vari livelli. Ma anche questo andrà opportunamente testato con studi clinici.
