Ho letto con attenzione il notiziario n° 20 di dicembre, dove ho appreso che una delegazione italiana, tra cui mi sembra di aver riconosciuto dalla foto il professore Mastella, ha partecipato al congresso europeo di Belek in Turchia. Da quel che ho potuto capire, tra i vari aspetti trattati, c’è stato anche quello relativo ai buoni risultati sulla sicurezza ed efficacia dei primi studi sul PTC124.
Questa informazione mi ha lasciato onestamente un po’ perplesso. Infatti, andando a rileggermi un vostro articolo del 07/02/2005 su questo composto, dicevate che lo studio di fase I con il superamento delle prove di tossicità in cani e ratti era quasi terminato, ed erano stati resi noti i risultati preliminari. Era inoltre in fase di allestimento un trial di fase II su pazienti CF, per testare sia la sicurezza del farmaco che la sua efficacia biologica e clinica.
Ora io mi domando, se a un congresso così autorevole ridicono le stesse cose che ho letto nel vostro articolo tre anni fa, cosa devo pensare? È tutto in alto mare? C’è di mezzo l’eventuale business che questa molecola potrà avere in futuro e si preferisce lavorare in segretezza? È sensato riporre delle speranze in questo farmaco o si tratta di aspettative generiche su un composto su cui non hanno ancora raggiunto risultati tali da renderci speranzosi?
Ringraziandovi per l’eventuale risposta saluto tutta la Fondazione e chi collabora con essa per farla crescere.
Nell’articolo citato (PTC124: nuovo farmaco allo studio per bypassare le mutazioni stop) si trattava di una informazione relativa ai primi risultati su uno studio di fase I condotto su volontari sani non CF con il preparato PTC124: il risultato era quello di una ottima tollerabilità del farmaco, per cui era ragionevole passare a studi di fase II su pazienti FC. Altre informazioni più recenti su questo farmaco e sugli studi di fase I si trovano su questo sito in Domande e Risposte: 22.05.06 Farmaci correttori di CFTR: PTC124 e Denufosol; 22.11.06 Novità su PTC124: un farmaco potenzialmente curativo di mutazioni stop.
Attualmente sono in corso tre trial clinici di fase II su pazienti CF (1): due di essi sono in stato di avanzato sviluppo, ma di nessuno conosciamo ancora i risultati definitivi. Ricordiamo che gli studi di fase II sono mirati a provare la sicurezza del farmaco su malati e a testarne gli effetti biologici in un numero limitato di pazienti. L’efficacia biologica (premessa all’efficacia clinica, che meglio verrà testata nei trial di fase III su più largo numero di pazienti) per questo farmaco viene studiata con la misura del potenziale nasale (la differenze di potenziale elettrico, che è legata alla funzionalità della proteina CFTR) e con la verifica della comparsa di proteina CFTR o del suo mRNA su cellule prelevate dalla mucosa nasale.
Due studi (già concluso il reclutamento dei pazienti) sono condotti su pazienti adulti. Uno, in aperto, in Israele (Hadassah Univesrity Hospital) su 23 malati , con due cicli di 14 giorni ciascuno, il primo con 4 mg x3 e il secondo con 10 mg x 3. Un altro, non randomizzato e non cieco, è condotto in 5 ospedali USA su 24 pazienti, con 2 cicli di 28 giorni ciascuno (il primo con 4 mg mattino e mezzogiorno e 10 mg la sera; il secondo con 10 mg mattino e mezzogiorno e 20 mg la sera). Infine il terzo trial è in attuazione, e si stanno ancora reclutando pazienti, in Belgio (Reine Fabiola Hospital, Bruxelles) e in Francia (Hopital Necker, Parigi): sono reclutati pazienti da 6 a 18 anni ed è uno studio randomizzato crossover (assegnazione casuale del tipo di trattamento e ciascuno di due gruppi riceve prima un tipo e successivamente l’altro). I due trattamenti sono 4+4+8 mg di PTC124 o 10+10+20 mg per 14 giorni seguiti ciascuno da 14 giorni senza trattamento.
Abbiamo riferito alcuni dettagli degli studi in corso per confermare che si tratta di studi seri, che richiedono i loro tempi e molta prudenza: di essi avremo qualche conclusione, speriamo interessante ed utile, entro quest’anno. Certamente l’azienda che ha sintetizzato il farmaco (PTC Therapeutics) e lo sta sperimentando con centri clinici molto affidabili nutre propositi anche di profitto economico. Questa del resto è al momento la condizione con cui procede una parte della ricerca clinica, ma ciò che importa, a nostro avviso, è che si proceda molto seriamente con la sperimentazione: e ciò sta avvenendo in questo caso anche con notevole trasparenza.
1) www.ClinicalTrials.gov ( cystic fibrosis)
