Buongiorno, alla luce della tac di mia figlia, 6 anni, (una situazione abbastanza tranquilla, senza bronchiectasie od altro, ma con un ispessimento delle pareti bronchiali piuttosto diffuso) il centro ha pensato di iniziare a cambiare le vecchie terapie (fluibron clenil e fisiologica per aerosol) introducendo un più potente mucolitico. Inizialmente si era pensato al pulmozyme, poi però, a seguito di mia domanda, hanno detto che sarebbe potuta andare bene anche l’ipersalina al 7% (iniziando gradualmente dal 5%). Ora sono 5 mesi che stiamo facendo l’ipersalina, la situazione è sostanzialmente invariata, è ben tollerata – non la fa tossire molto – e non espettora, ma allora mi domando: perchè inizialmente si era parlato di pulmozyme? Qual’è la differenza fra le due cose? Aggiungo che mia figlia non ha muco purulento, anzi, generalmente, ha pochissimo muco, tanto che per fare una coltura devono prenderlo con il tubicino e quello che sale è sempre poco, bianco trasparente. Grazie
Questa domanda ci dà modo di completare alcune considerazioni sul pulmozyme, di cui abbiamo trattato nella domanda-risposta del 05.05.09 (Quando usare il pulmozyme?).
I nostri interlocutori si chiedono quale differenza vi sia tra la terapia inalatoria con soluzione salina ipertonica al 7% e quella con pulmozyme. Entrambi i trattamenti sono mirati a rendere più scorrevoli le secrezioni bronchiali ed in definitiva a favorirne la rimozione. Tuttavia, i meccanismi d’azione sono diversi. Nel caso della soluzione salina al 7% l’intento è quello di favorire una maggiore idratazione del muco, soprattutto aumentando lo spessore del fluido acquoso che riveste la superficie delle vie aeree (con facilitazione quindi al movimento delle cilia). Nel caso del pulmozyme (rhDNasi o dornasi alfa) il meccanismo è quello della frammentazione delle fibre di DNA presenti nei secreti purulenti (la purulenza può essere presente nelle vie aeree periferiche anche se non si vede dallo sputo che emette il paziente) con riduzione della viscosità dei secreti. Vi sono studi clinici che hanno dimostrato una certa efficacia di entrambi i trattamenti, seppur con grande variabilità tra caso e caso, nel migliorare la funzione respiratoria. Per la salina ipertonica si veda su questo sito la domanda-risposta del 27.12.05 (Aerosolterapia con soluzione salina ipertonica). Tuttavia conosciamo un solo studio che abbia confrontato negli stessi pazienti sia la salina ipertonica che il pulmozyme (1). Si tratta di uno studio condotto su 48 bambini trattati per 12 settimane con ciascuno dei seguenti regimi: pulmozyme 2,5 mg una volta al giorno tutti i giorni; pulmozyme 2,5 mg una volta al giorno ma un giorno si ed uno no; soluzione salina al 7% due volte al giorno tutti i giorni. Era uno studio incrociato (“crossover”), cioè tutti facevano tutti i trattamenti ma la sequenza dei trattamenti era assegnata in maniera casuale. Ne risultò che non c’era alcuna differenza tra il pulmozyme tutti i giorni e il pulmozyme a giorni alterni, mentre il pulmozyme mostrava una efficacia maggiore rispetto alla salina ipertonica: il vantaggio del primo trattamento rispetto al secondo era dell’8%, misurato sulla base del miglioramento del FEV1.
Alcuni degli autori di questo studio successivamente cercarono di vedere se vi era un criterio per prevedere la risposta al trattamento, cioè per sapere in partenza se il paziente si sarebbe giovato della salina ipertonica o del pulmozyme a giorni alterni con ragionevole probabilità (2). In realtà non trovarono alcun dato che legasse l’entità del risultato alle condizioni di partenza: solo si era visto che la salina ipertonica era scarsamente efficace quando la funzione respiratoria di partenza era molto depressa. Questi studiosi provarono a vedere se la risposta dopo 6 settimane di trattamento facesse prevedere la risposta allo stesso dopo 3 mesi (nel senso che una risposta positiva dopo 6 settimane si associ in linea di massima al mantenimento di tale positività di risposta dopo 3 mesi). In effetti essi osservarono che questo criterio di testare per entrambi i regimi l’effetto dopo 6 settimane permetteva forse di decidere se continuare o meno il trattamento stesso. Forse rimane questo, grosso modo, il criterio con cui in pratica si può proporre uno dei due trattamenti, controllandone l’efficacia nel breve termine per deciderne o meno la prosecuzione nel lungo termine.
1. Suri R, et al. Effects of hypertonic saline, alternate day and daily rhDNase on healthcare use,costs and outcomes in children with cystic fibrosis. Thorax. 2002;57:841-6
2. Suri R, et al. Predicting response to rhDNase and hypertonic saline in children with cystic fibrosis. Pediatr Pulmonol. 2004;37:305-10
