Buongiorno, ieri alla maratona Telethon il professor Galietta ha fatto un intervento dove diceva che la terapia genica in fibrosi cistica non è possibile. Vorrei soltanto chiarirmi le idee. Il Prof. Galietta con questo intervento intendeva dire “che per ora non funziona” o “non può funzionare”? Ringrazio anticipatamente.
Non abbiamo seguito l’intervento televisivo di Luis Galietta e pertanto non possiamo interpretare che cosa egli intendeva dire. Precisiamo che per terapia genica della fibrosi cistica si intende la somministrazione di una copia normale del gene CFTR alle cellule malate, con l’intento di avviare in esse la sintesi di proteina CFTR normale. Quello che si può dire oggi degli studi sulla terapia genica della FC è che essi sono stati finora piuttosto infruttuosi. E’ relativamente facile attuare in vitro il trasferimento genico ma assai arduo trasferirlo in vivo agli organi malati. Le sperimentazioni in vivo si sono fatte per via aerosolica, intendendo così trattare le vie aeree, quelle più implicate nel condizionare lo stato di salute dei malati. Per portare il gene normale si sono studiati vettori diversi in cui il gene era incorporato: vari tipi di virus con capacità di penetrare nelle cellule dell’epitelio respiratorio ma anche vettori artificiali, prevalentemente vescicole lipidiche (liposomi). In realtà questi vettori debbono superare grosse barriere nelle vie aeree, cui si aggiungono quelle della penetrazione all’interno delle cellule e nel nucleo, mantenendo integra la sequenza di DNA del gene. Per queste ragioni si può dire che la terapia genica sperimentale “per oggi ancora non funziona”. Non sappiamo dire invece se “non può funzionare”. Nei fatti, oggi c’è scarso investimento di ricerca in questo campo, se si esclude quello di un forte gruppo di ricerca inglese che vi sta ancora lavorando da parecchi anni: questo gruppo ha in corso attualmente uno studio clinico su pazienti FC con un nuovo vettore del gene da loro messo a punto.
