Farmaci in sperimentazione

Per quanto riguarda l’aerosolizzatore a tempi ridotti invitiamo a leggere su questo sito la risposta alla domanda del 15.02.06: Nebulizzatore elettronico eFlow. Per quanto riguarda gli antibiotici somministrabili in polvere, si veda la risposta del 10.02.06: Aztreonam aerosol e nebulizzatori di nuova concezione.

Per la domanda generale sui farmaci in sperimentazione, bisogna innanzitutto dire che vi sono numerosi studi che stanno sperimentando su modelli animali nuove molecole potenzialmente attive nel correggere il difetto di base della fibrosi cistica. Ma vi sono anche parecchi studi in corso su soggetti umani (volontari, malati e non), che possiamo qui solo riassumere nei loro titoli generali, almeno per quelli di cui siamo a conoscenza, giusto per dare una idea di ciò che si sta muovendo in giro per il mondo e che potrebbe produrre nel corso di qualche anno proposte terapeutiche interessanti e utili per i malati di fibrosi cistica.

1. Studi su farmaci mirati a correggere il difetto di base:

– MOLI 1901, farmaco capace di stimolare la secrezione alternativa di cloro (studio di fase II)

– INS37217 (Denufosol), farmaco che stimola secrezione di cloro e inibisce riassorbimento di sodio (studio di fase II)

– PTC124, farmaco che rimuove le mutazioni stop (studio di fase II)

– Curcumina, sostanza ricavata dalla curcuma (vegetale) che può recuperare la proteina CFTR con mutazione DF508 (studio di fase I)

2. Studi su farmaci antinfettivi

– Aztreonam per inalazione (studio di fase II)

– Azitromicina a lungo termine in infezioni da B. cepacia (studio fase III)

– Tobramicina in polvere uso spray (studio pilota)

3. Studi su farmaci antinfiammatori

– Acetilcisteina, vecchio farmaco mucolitico ora studiato per effetto antinfiammatorio (studio pilota)

– Glutatione, farmaco antinfiammatorio, con azione antiossidante (studio pilota)

– Simvastatin, farmaco anticolesterolo, ora proposto per effetto antinfiammatorio (aumenta l’ossido d’azoto NO, studio pilota)

– Lomucin (tanilflumato), da lungo impiegato come antinfiammatorio, ora proposto come regolatore della secrezione di muco (Studio fase II)

4. Studi su farmaci attivi sulla digestione o sullo stato nutrizionale

– Theraclec total, preparato a base di enzimi pancreatici non di derivazione animale (più stabile in varie condizioni) (studio di fase II)

– Supplementazione alimentare con fosfatidilcolina, colina e betaina (potenzialmente benefici su fegato e funzione polmonare) (studio pilota)

– Supplematazione con zinco (studio pilota)

– Beta-carotene: supplemento formulato con intento anti-ossidante (studio pilota)

– Formula lattea per lattanti arricchita di DHA (omega-acido grasso) e Acido arachidonico, potenziale protezione contro infiammazione (studio pilota).

– Acido zoledronico (bifosfonato), per migliorare la densità ossea (studio pilota)

Ricordiamo che gli studi pilota riguardano farmaci o principi alimentari già impiegati con sicurezza nell’uomo e che vengono proposti per particolari nuovi obiettivi nella fibrosi cistica: questi studi hanno carattere preliminare e si attuano in un numero limitato di soggetti per valutare se qualcosa di positivo avviene, che giustifichi un successivo studio controllato (trattati contro non trattati) su casistica più ampia. Gli Studi di fase I si riferiscono a farmaci nuovi o a farmaci noti ma da applicare con modalità e dosaggi diversi da quelli abituali: si attuano su pochi casi e si valuta soprattutto la sicurezza del farmaco. Gli Studi di fase II si compiono per farmaci che hanno superato positivamente la fase I, su un numero maggiore di soggetti e con l’intento di valutare, oltre alla sicurezza, anche l’effetto biologico e clinico del farmaco. Gli Studi di fase III riguardano farmaci che hanno già superato le prove delle fasi I e II: sono mirati a valutare l’effetto terapeutico su serie più numerose di soggetti, con il criterio di valutare l’effetto su soggetti trattati in confronto a soggetti non trattati (o trattati con placebo).